Nota del autor del blog: Este artículo analiza la protección que reciben en forma diferencial los medicamentos biológicos y los de moléculas pequeñas y el mercado de los fármacos, que cada vez, cada año incrementa su participación relativa en el gasto en salud, convirtiendo peligrosamente a la misma, y a su financiamiento en un bien de lujo.
Dr. Olivier J. Wouters1; Matthew Vogel, MBA2; William B. Feldman,
JAMA. 2024;332(24):2101-2108.
Importancia Los productos biológicos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) reciben 12 años de protección garantizada contra la competencia de los biosimilares, en comparación con los 5 años de protección contra la competencia de los genéricos para los nuevos medicamentos de moléculas pequeñas. Según la Ley de Reducción de la Inflación de 2022, los productos biológicos están exentos de la selección para la negociación de precios de Medicare durante 11 años, en comparación con los 7 años para los medicamentos de moléculas pequeñas. El Congreso codificó estas diferentes protecciones legales sobre la premisa de que los productos biológicos requieren más tiempo y recursos para desarrollarse y tienen una protección de patentes más débil, lo que requiere protecciones adicionales para que los fabricantes recuperen sus costos de desarrollo y generen retornos adecuados sobre la inversión.
Objetivo Revisar la evidencia empírica de la experiencia estadounidense con productos biológicos para analizar los supuestos que subyacen a períodos más largos de exclusividad en el mercado y protección frente a la negociación de precios en comparación con los medicamentos de moléculas pequeñas.
Revisión de evidencia Se analizaron datos recientes sobre tiempos de desarrollo, tasas de éxito de ensayos clínicos, costos de investigación y desarrollo, protección de patentes, períodos de exclusividad en el mercado, ingresos y costos de tratamiento de productos biológicos frente a medicamentos de moléculas pequeñas.
Resultados La FDA aprobó 599 nuevos agentes terapéuticos entre 2009 y 2023, de los cuales 159 (27 %) eran productos biológicos y 440 (73 %) eran fármacos de moléculas pequeñas. Los tiempos de desarrollo medios fueron de 12,6 años (RIC, 10,6-15,3 años) para los productos biológicos frente a 12,7 años (RIC, 10,2-15,5 años) para los fármacos de moléculas pequeñas ( P = 0,76). Los productos biológicos tuvieron mayores tasas de éxito en los ensayos clínicos en todas las fases de desarrollo. Los costes de desarrollo medios se estimaron en 3.000 millones de dólares (RIC, 1.300 millones-5.500 millones de dólares) para los productos biológicos y 2.100 millones de dólares (RIC, 1.300 millones-3.700 millones de dólares) para los fármacos de moléculas pequeñas ( P = 0,39). Los productos biológicos estuvieron protegidos por una mediana de 14 patentes (RIC, 5-24 patentes) en comparación con 3 patentes (RIC, 2-5 patentes) para medicamentos de moléculas pequeñas ( P < .001). El tiempo medio hasta la competencia de los biosimilares fue de 20.3 años (RIC, 16.9-21.7 años) en comparación con 12.6 años (RIC, 12.5-13.5 años) para los medicamentos de moléculas pequeñas. Los productos biológicos lograron mayores ingresos máximos medios ($1.1 mil millones en el año 13; RIC, $0.5 mil millones-$2.9 mil millones) que los medicamentos de moléculas pequeñas ($0.5 mil millones en el año 8; RIC, $0.1 mil millones-$1.2 mil millones; P = .01) y tuvieron mayores ingresos medios en cada año después de la aprobación de la FDA. El costo anual medio del tratamiento fue de $92 000 (RIC: $31 000-$357 000) para los productos biológicos y de $33 000 (RIC: $4000-$177 000) para los medicamentos de moléculas pequeñas ( P = .005).
Conclusiones y relevancia Hay pocas pruebas que respalden que los productos biológicos tengan períodos más largos de exclusividad en el mercado o de protección frente a la negociación. Como resultado del trato diferenciado, la legislación estadounidense parece recompensar excesivamente el desarrollo de productos biológicos en comparación con los fármacos de moléculas pequeñas.
