Abstract
Los avances científicos ofrecen importantes oportunidades para mejorar los resultados de los pacientes, pero también presentan nuevos desafíos para la evaluación del valor, la asequibilidad y el acceso. Los modelos de pago alternativos (MAP) pueden ofrecer soluciones a los consiguientes desafíos para los pagadores. Sin embargo, actualmente no existe un marco integral que vincule el espectro de desafíos con la solución adecuada y los ubique dentro de un marco para su implementación. Para subsanar esta deficiencia, proponemos pasos basados en la evidencia para la selección e implementación efectiva de MAP. En primer lugar, se deben identificar los desafíos de contratación y mapearlos con posibles soluciones de MAP. Desarrollamos una guía de decisión que puede servir como punto de partida para articular los problemas centrales y mapearlos con las soluciones de MAP. Las principales categorías de problemas identificadas son: impacto presupuestario e incertidumbre, incertidumbre del valor y el alcance de la evaluación y negociación del valor. Las subcategorías incluyen asequibilidad, incertidumbre de la efectividad y heterogeneidad de los pacientes, que se mapean con soluciones de MAP como acuerdos basados en resultados, cuotas y modelos de suscripción. Igualmente importante es la posterior identificación y evaluación de la viabilidad de las posibles soluciones, así como la colaboración para consensuar los términos del Plan de Acción de Medicamentos (PAM) y sentar las bases para una implementación eficaz. Presentamos ejemplos recientes de implementación de PAM como prueba de cómo las barreras de implementación comúnmente citadas pueden superarse mediante la aplicación de opciones de diseño pragmáticas y la colaboración. Este marco paso a paso puede ayudar a los pagadores y fabricantes en el proceso de identificar, acordar e implementar eficazmente los PAM para facilitar el acceso de los pacientes a medicamentos rentables, a la vez que ofrece incentivos adecuados para apoyar la innovación futura.
Puntos clave para los tomadores de decisiones
| Los desafíos de los pagadores en torno al impacto presupuestario, la incertidumbre del valor y el alcance de la evaluación y negociación del valor son cada vez más comunes a medida que el panorama de medicamentos innovadores cambia hacia medicamentos de alto costo, específicos y/o personalizados con beneficios potencialmente inciertos. |
| Desarrollamos pasos pragmáticos para la implementación efectiva de modelos de pago alternativos (APM), combinando una guía de decisión para encontrar la solución APM adecuada con ejemplos de cómo evaluar y superar las barreras de implementación. |
| La selección e implementación efectiva de APM puede mejorar el acceso de los pacientes a medicamentos rentables y de alta calidad, y al mismo tiempo brindar incentivos apropiados para apoyar la innovación futura. |
1 Introducción
El aumento de los costos y las crecientes demandas de los sistemas de salud debido a los cambios demográficos y factores epidemiológicos han contribuido a los continuos llamados a la contención de costos. Sin embargo, estos mismos factores también refuerzan la necesidad de nuevas innovaciones médicas que permitan un uso más eficiente de los recursos sanitarios y mejores resultados para los pacientes. El coste y la forma en que pagamos por los nuevos medicamentos pueden influir en las terapias que se desarrollan, adoptan y a las que se accede. Los avances científicos ofrecen oportunidades para mejorar los resultados de los pacientes, pero también plantean nuevos desafíos para la evaluación del valor y las decisiones relacionadas con precios, reembolsos y acceso.
Si bien las partes interesadas en el sistema de salud tienen competencias, objetivos y limitaciones diferentes, la causa que las une es el avance de la atención al paciente y sus resultados de forma significativa y sostenible. La contratación de innovaciones farmacéuticas plantea desafíos conjuntos para pagadores y fabricantes relacionados con la estructura de pago, las incertidumbres y los incentivos para la innovación. Existe un creciente interés en el potencial de los modelos de pago alternativos (MAP) para abordar estos problemas [ 1 , 2 ], pero se carece de un marco integral que articule el amplio espectro de desafíos que los MAP podrían abordar y que permita mapearlos hacia posibles soluciones y un marco de implementación.
Se han propuesto previamente diversas taxonomías de APM para tipos específicos de modelos de pago. Entre las taxonomías existentes, se suele distinguir entre esquemas financieros y esquemas basados en resultados [ 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11 ] . También se distingue entre esquemas que establecen condiciones a nivel de población y a nivel de paciente [ 7 ], así como entre aquellos que implican o no compartir riesgos [ 9 ]. Varios autores han desarrollado taxonomías más detalladas de tipos específicos de APM, como las numerosas taxonomías disponibles de acuerdos de compartir riesgos basados en el rendimiento [ 5 , 10 , 12 ].
La literatura previa ha mapeado un alcance más estrecho de los modelos de pago a los desafíos que abordan, o viceversa. Por ejemplo, Andersson y colegas mapean los tipos de incertidumbre al tipo de mecanismo de distribución de riesgos usado para abordar esta incertidumbre [ 13 ]. El mapeo se centra en un alcance estrecho de los acuerdos de distribución de riesgos y solo considera los esquemas existentes implementados en Suecia. Kolasa et al. crearon una guía de decisión para ayudar a los fabricantes y pagadores a identificar APM que aborden uno o más problemas encontrados al contratar medicamentos [ 14 ]. Identifican tres motivos principales para usar un APM: incertidumbre del beneficio clínico; asequibilidad e impacto presupuestario; y referencia de precios externos. Grimm y colegas brindan ejemplos de cómo los acuerdos de entrada administrada pueden mitigar los problemas relacionados con la incertidumbre del valor en la evaluación de tecnologías de la salud (ETS) [ 15 ]. Whittal y colegas mapean los precios y los riesgos de reembolso que frecuentemente enfrentan las terapias innovadoras a varios tipos de acuerdos de acceso administrado y brindan un marco de procedimiento para que los pagadores y fabricantes puedan llegar a un acuerdo sobre los términos de un APM para mitigar estos riesgos [ 16 ]. Por último, Ardito y sus colegas realizaron una revisión de alcance que mapea 70 esquemas únicos de precios y pagos para tecnologías de salud, proponiendo un marco de clasificación flexible para ayudar a los tomadores de decisiones a seleccionar esquemas apropiados basados en objetivos y características clave [ 17 ].
También es necesario profundizar el diálogo para articular lo necesario para apoyar la implementación efectiva de las medidas de mitigación de riesgos (MAP) con base en la experiencia previa. En este documento, proponemos un marco para mejorar la selección e implementación efectiva de las MAP de manera eficiente, equilibrando el acceso, la asequibilidad y la innovación.
2 métodos
Realizamos una búsqueda bibliográfica pragmática en Google Académico de artículos publicados entre 2010 y marzo de 2024, utilizando cadenas de palabras clave como «taxonomía», «tipología», «modelos de precios», «modelos de pago», «farmacéutica», «acuerdos de acceso gestionado» y «acuerdo de reparto de riesgos basado en el rendimiento». Se evaluó la relevancia de los artículos para las clasificaciones de modelos de pago innovadores y los problemas que abordan. Se emplearon técnicas de «bola de nieve» y «crecimiento de perlas» para identificar citas de artículos y publicaciones seminales de la literatura gris.
Se seleccionaron estudios de caso para representar un espectro de APM implementadas. El marco se creó sintetizando los aprendizajes de los estudios de caso y la literatura más amplia sobre experiencias en diversos tipos de APM y etapas de implementación.
Nos centramos en los desafíos de la contratación farmacéutica relacionados con las decisiones de cobertura de medicamentos por parte de los pagadores. Solo se consideraron los modelos de pago específicos para cada producto entre la industria y los sistemas de salud; se excluyeron los contratos entre otras partes interesadas, como pagadores y redes de proveedores. Excluimos la referencia de precios porque no representaba un problema de contratación intrínsecamente. También se excluyeron las iniciativas gubernamentales destinadas exclusivamente a incentivar la innovación o mejorar los incentivos para los proveedores, como los fondos para premios o los pagos desvinculados para abordar las deficiencias del mercado en la investigación y el desarrollo (I+D) de antibióticos, porque no representan problemas de contratación que puedan implementarse a nivel de pagador-fabricante.
Si bien diseñamos el marco para que sea de amplia aplicación, la probabilidad de que surjan ciertos problemas de contratación y la forma en que se manifiesten variarán entre sistemas de salud con características diferentes (multiplicidad de pagadores, financiación de la atención médica, etc.). Por ejemplo, es más probable que surjan problemas asociados con la pérdida de asegurados en sistemas multipagadores, como el estadounidense, que en sistemas de pagador único, como el NHS del Reino Unido. El marco aborda una amplia gama de problemas y no se limita a los que afronta universalmente todos los sistemas de salud.
Seleccionamos cinco estudios de caso de APM sobre la base de que había suficiente información disponible públicamente en inglés sobre la justificación del APM y sobre el proceso de implementación.
3 Marco para una implementación eficaz de APM
Un marco integral, pero centrado en los problemas y práctico para la implementación de las APM implica los siguientes pasos:
- 1.Articular el problema central: identificar problemas críticos relacionados con el impacto presupuestario, la incertidumbre o el alcance de la evaluación y negociación del valor que el APM debe superar.
- 2.Mapear los problemas con posibles soluciones : ¿Qué tipos de APM pueden, por diseño, solucionar estos problemas específicos? Si existen varios problemas, ¿se pueden combinar los APM para abordarlos?
- 3.Evaluar la viabilidad de la implementación: considere los obstáculos legales, administrativos y de TI que pueden desafiar la implementación de APM y, cuando esté disponible, aproveche los ejemplos de mejores prácticas para superar esos obstáculos.
- 4.Colaboración entre pagador y fabricante: Pueden existir múltiples opciones y diseños de contratación. Las partes deben colaborar para encontrar una solución viable y beneficiosa para ambas partes.
Explicamos cada uno de estos pasos en detalle en las siguientes secciones.
3.1 Paso 1: Articular el problema central
Problema central 1: Impacto presupuestario e incertidumbre: El impacto presupuestario de un producto farmacéutico se refiere a las consecuencias financieras de su adopción en un entorno o sistema sanitario específico. El análisis de impacto presupuestario (AIP) predice las consecuencias financieras de la adopción de una nueva intervención considerando tanto los costes de introducción del nuevo fármaco como los cambios en el gasto en tratamientos existentes o recursos sanitarios relacionados. Dado que la utilización, y por lo tanto el impacto presupuestario, son inciertos, tanto la estimación puntual como la distribución del gasto previsto son importantes.
El problema de la asequibilidad se refiere a situaciones en las que un medicamento es difícil de financiar debido a su gran impacto presupuestario estimado. Los presupuestos de salud son finitos, lo que significa que un medicamento puede considerarse inasequible incluso si se considera rentable [ 18 , 19 ]. Por ejemplo, si se prevé que un medicamento de alto precio se use ampliamente, podría sobrecargar los recursos de un pagador o del sistema de salud, lo que podría dificultar el mantenimiento de otros servicios [ 20 ].
Un problema de asequibilidad independiente, pero relacionado, se relaciona con la distribución temporal de los costos y su alineamiento con los ciclos presupuestarios de los pagadores. Un producto que recién se comercializa puede generar tensiones financieras extraordinarias en el sistema de salud a corto plazo, mientras atiende un aumento repentino de demanda acumulada inmediatamente después de su disponibilidad [ 21 ]. En estos casos, los pagadores se enfrentan a ciclos presupuestarios que pueden generar presiones financieras que hacen que un producto sea inasequible a corto plazo, incluso si es asequible y rentable a largo plazo [ 22 ].
Más allá del nivel de impacto presupuestario, la incertidumbre en torno a dicho impacto genera un riesgo presupuestario para los pagadores. El riesgo presupuestario se refiere a situaciones en las que la utilización de los medicamentos en el sistema de salud es incierta, lo que podría generar riesgos en torno al nivel estimado de gasto, dificultando que los pagadores y los fabricantes predigan y planifiquen los gastos e ingresos, respectivamente. En consecuencia, ambas partes pueden ser reacias al riesgo presupuestario y buscar gestionar estas incertidumbres [ 23 , 24 , 25 , 26 ].
Problema central 2: Incertidumbre de valor: Describimos dos categorías de incertidumbre de valor que pueden justificar un APM. En este contexto, el «valor» se define como el «beneficio neto», un concepto utilizado por los economistas de la salud para describir el excedente económico que obtiene el pagador y la población de pacientes que cubre. Se calcula como la diferencia entre el valor monetario de los beneficios de salud y los costes netos de la intervención. Si bien los sistemas de salud difieren en la definición de estos componentes para calcular los beneficios netos, nuestro marco es independiente del alcance de los beneficios y costes considerados. Lo relevante es que estos beneficios y costes pueden ser inciertos, lo que contribuye a la incertidumbre del beneficio neto. Por lo tanto, la «incertidumbre de valor» se refiere a la incertidumbre del beneficio neto que obtiene el pagador al decidir reembolsar un medicamento.
La primera categoría es la incertidumbre del valor dentro de un subgrupo de pacientes o una indicación clínica. Esto puede deberse a la incertidumbre de la evidencia existente sobre la eficacia y seguridad del producto en los ensayos clínicos. Esto puede deberse a la incertidumbre estadística de la eficacia del producto basada en los datos de los ensayos clínicos, así como a la incertidumbre sobre la representatividad de dichos datos en la efectividad o la adherencia en la práctica clínica (p. ej., porque los ensayos clínicos se realizaron con una población de pacientes no representativa o con un estándar de atención de comparación, o porque no se registraron criterios de valoración significativos a largo plazo). También puede deberse a incertidumbres en el proceso de modelización, como la incertidumbre estructural o la incertidumbre en los parámetros del modelo, como los insumos de costes.
La otra categoría de incertidumbre de valor se refiere a la incertidumbre del uso relativo entre múltiples subgrupos de pacientes. En otras palabras, se puede predecir con un alto grado de certeza la eficacia del producto en subgrupos individuales, pero, cuando la eficacia difiere entre esos grupos, existe una gran incertidumbre en torno a la composición de la población de pacientes tratada.
Problemas centrales 1 y 2: Una nota sobre la incertidumbre y el riesgo: Una motivación subyacente común para que las partes contratantes participen en un APM es la presencia de (y la aversión a) la incertidumbre, ya sea en torno al impacto presupuestario o al valor [ 27 , 28 ]. Los pagadores y los fabricantes tienen diferentes actitudes y aversiones al riesgo presupuestario y la incertidumbre del valor [ 22 , 29 , 30 ], y un modelo de pago convencional puede distribuir subóptimamente la exposición a estas incertidumbres entre el fabricante y el pagador en relación con estas preferencias. Cuando existen múltiples soluciones de APM disponibles para abordar un problema dado, la elección de la preferida puede depender de sus preferencias sobre cómo compensar y compartir estos riesgos.
Problema central 3: Alcance de la evaluación del valor y la negociación: Independientemente de la incertidumbre, pueden surgir problemas de contratación derivados del alcance de la evaluación del valor por parte del pagador. El primero de ellos se manifiesta en un desacuerdo o incompatibilidad entre el horizonte temporal adoptado en la metodología de evaluación del pagador y la duración del efecto del tratamiento. Por ejemplo, en el caso de los medicamentos curativos, los beneficios pueden persistir durante años, décadas o toda la vida. Sin embargo, gran parte de las ganancias en salud y las compensaciones de costos pueden quedar fuera del horizonte temporal considerado por el análisis utilizado por la HTA o los pagadores como base de la decisión de cobertura/reembolso [ 31 ]; en algunos casos, este horizonte temporal es tan corto como 1 o 2 años [ 21 ], y es <10 años en promedio para los pagadores privados de EE. UU. [ 32 ]. En otras palabras, un producto que es rentable a largo plazo puede no serlo dentro del horizonte temporal del responsable de la toma de decisiones, si el coste total del tratamiento se concentra en el corto plazo cuando se administra [ 33 , 34 ]. Esto es fundamentalmente un problema de la agencia pagadora, y también puede ser relevante cuando el pagador actual no internaliza todos los ahorros de costes futuros cuando hay una rotación de asegurados [ 28 ].
El segundo grupo de problemas puede surgir si hay heterogeneidad (conocida) de efectividad entre subpoblaciones o indicaciones y si el proceso de negociación permite al pagador tomar decisiones estratificadas condicionadas al valor específico de la población o indicación [ 35 ]. Cuando el proceso solo permite que la negociación se realice con base en un precio uniforme, pueden resultar decisiones subóptimas o restricciones al acceso del paciente [ 36 ]. Esto se debe, por ejemplo, a que la escala del beneficio para el paciente puede variar significativamente entre indicaciones, al igual que su relación calidad-precio si hay un precio único y fijo. En ausencia de negociaciones o ajustes de pago a nivel de indicación, esto puede ser problemático para el acceso del paciente a nuevas indicaciones de tratamiento. Un APM que permita precios rentables a nivel individual o de subgrupo podría abordar este problema.
3.2 Paso 2: Mapeo de los problemas de contratación a soluciones APM
Como se describe en la introducción, el alcance relativamente más limitado de las APM consideradas por las taxonomías existentes en la literatura muestra que algunas APM ya se han estudiado exhaustivamente, mientras que otras aún no se han considerado en una guía de decisión más amplia. Dado que nuestro punto de partida es la gama de problemas que deben abordar los pagadores y fabricantes, y que las APM coincidentes deben resolverlos, y no al revés, nuestro marco también incluye APM relativamente menos estudiados.
La Guía de Decisiones de APM comprende tres categorías generales de problemas y varias subcategorías, que se describen y relacionan con posibles soluciones en la Tabla 1 y se muestran en la guía de decisiones de la Figura 1. Las soluciones del modelo de pago se definen en la Tabla 2 .
Cabe destacar que los modelos de pago y los desafíos que abordan no se corresponden uno a uno, lo que significa que algunos desafíos pueden abordarse mediante múltiples modelos y otros sirven como soluciones para más de un problema. Cuando existen múltiples modelos para abordar un problema, las preferencias y los objetivos de las partes contratantes influirán en la posible solución más adecuada. También debe considerarse el alcance de los APM para medicamentos multiindicativos, ya que pueden implementarse a nivel de indicación o en múltiples indicaciones, y los pagadores y fabricantes deben considerar cómo un APM afectaría el reembolso para futuras expansiones de indicaciones.
Estas opciones específicas de contratación se representan mediante los nodos de decisión numerados en la guía de decisión propuesta (Fig. 1 ). Además de las preferencias y los objetivos de las partes contratantes, existen barreras críticas y factores facilitadores asociados a las diferentes soluciones de modelos de pago que influyen en su aplicabilidad.
3.3 Pasos 3 y 4: Evaluación de la viabilidad y colaboración para una implementación exitosa
El éxito de estos esquemas puede depender de factores dependientes del contexto y del diseño específico de cada esquema, que puede adaptarse a cada aplicación [ 27 ]. Las decisiones sobre la selección y viabilidad de APM dependen de factores como: costos de negociación e implementación de contratos; presencia de infraestructura de datos/TI habilitadora; estructura del proceso de negociación de precios/contratos; efectos en los precios de referencia internos o externos; cumplimiento de la regulación gubernamental; y factores adicionales específicos del producto y del sistema de salud.
Si bien el mapeo de taxonomías permite a las partes interesadas vincular los problemas de contratación con soluciones de APM adecuadas, esto es solo una parte del rompecabezas. Todas las partes deben tener la certeza de que la APM adecuada se puede implementar eficazmente y que los beneficios superan los costos.
Las barreras para la implementación de ciertas APM, como los acuerdos basados en resultados (OBA) o la fijación de precios diferenciales basados en el valor (VBDP), están bien documentadas. La taxonomía propuesta abarca un amplio espectro de APM, cuyas dificultades de implementación varían [ 72 ]. Las perspectivas generalizadas sobre la preparación del sistema para los APM como concepto se ven complicadas por la alta especificidad de las barreras y los facilitadores según el contexto [ 73 ]. Incluso dentro de una categoría de APM dada, las barreras de implementación pueden variar considerablemente según el país, el producto y la infraestructura facilitadora [ 74 , 75 ]. No obstante, existen algunas barreras comúnmente citadas para su uso más amplio.
La infraestructura de datos inadecuada o las complejidades en torno a la gobernanza de datos es uno de esos desafíos, ya que muchas APM requieren la recopilación prospectiva de datos y la vinculación de datos [ 8 , 30 , 63 , 76 ]. Sin embargo, las rutas para avanzar en las soluciones de APM difieren según la infraestructura de datos y el grado en que se puedan aprovechar los datos sustitutos, de novo o reutilizados o los proxies, cuando corresponda, para facilitar la recopilación factible de datos dentro de un plazo razonable. Para facilitar el camino hacia la implementación, los sistemas de recopilación de datos deben ser accesibles, simples y agregar poca carga a los médicos. Otro problema tiene que ver con la complejidad contractual y el costo de la implementación (por ejemplo, carga administrativa, tiempo del personal y costos de configuración) [ 5 , 8 , 30 , 63 , 76 ]. Los objetivos de los resultados, junto con los roles de las partes interesadas y las responsabilidades financieras para la recopilación y administración de datos, deben especificarse claramente [ 77 ]. Las opciones de diseño simples pueden minimizar estos desafíos, como lo evidencian los ejemplos a continuación.
Los informes de precios gubernamentales y los precios de referencia (por ejemplo, la «Regla del mejor precio» de Medicaid en los EE. UU.) se citan como otra posible barrera de implementación [ 30 , 78 , 79 ], pero el grado en que las APM alivian o exacerban este desafío es específico del esquema y del país [ 43 ]. Finalmente, un facilitador crítico es una comprensión compartida entre las partes interesadas del sistema de salud del problema y las soluciones de APM [ 63 ]. El compromiso y la colaboración entre pagadores, fabricantes y proveedores son clave [ 80 ], y se deben aprovechar las primeras experiencias para fomentar una comprensión compartida de los beneficios de ingresar en una APM.
Es comprensible que estas barreras generen inquietudes entre los pagadores y fabricantes sobre la viabilidad de implementar APM en la práctica [ 8 , 30 ]. Sin embargo, experiencias recientes demuestran que estas barreras se pueden sortear eficazmente en múltiples APM y tipos de productos, lo que proporciona un marco práctico para la ejecución de APM.
3.3.1 Ejemplo 1: OBAs para tratamientos oncológicos Bevacizumab y Gefitinib
Un OBA piloto entre Priority Health, un pagador estadounidense, y Genentech, una empresa de biotecnología, para el tratamiento oncológico bevacizumab para el cáncer de pulmón de células no pequeñas (CPCNP) abordó la incertidumbre y navegó con éxito los problemas relacionados con los requisitos de datos, la privacidad y los informes de precios del gobierno [ 81 ]. Cabe destacar que, en un artículo que detalla las lecciones aprendidas del plan, las partes identificaron los cuatro desafíos clave descritos anteriormente y describen cómo se mitigaron o superaron [ 81 ]. Se adoptó un enfoque pragmático para establecer el umbral de reembolso utilizando el criterio de valoración de la supervivencia libre de progresión. La elegibilidad del paciente se determinó a través de suposiciones prácticas acordadas, y las razones para la interrupción del tratamiento (una parte de los criterios de reembolso) se determinaron utilizando datos de registros médicos electrónicos. Cuando estos datos no estaban disponibles, el pagador obtuvo los registros de tratamiento de los proveedores con el apoyo del fabricante. Los efectos potenciales en los informes de precios del gobierno fueron manejables dada la escala y la duración del plan. Las partes enfatizaron la importancia del pragmatismo y la colaboración en la implementación de los OBA.
Un OBA entre el Sistema Catalán de Salud y AstraZeneca para el producto oncológico gefitinib abordó eficazmente los desafíos de los pagadores en torno a la incertidumbre e impuso una pequeña carga de coste adicional para la implementación [ 49 , 82 ]. El plan estuvo motivado por la incertidumbre del valor, en particular en torno a la traducibilidad de la evidencia del mundo real; además de la incertidumbre estadística en torno al gefitinib a partir de los resultados de los ensayos, hubo incertidumbres adicionales vinculadas a la eficacia del compuesto en la población española, ya que los estudios fundamentales se realizaron en pacientes asiáticos. Los costes se cuantificaron y se señalaron como mínimos, debido a la infraestructura de datos habilitadora existente para administrar el acuerdo. Sin embargo, el informe de Clopes y colegas que detalla el plan reconoce que la infraestructura habilitadora que estaba disponible en el Servicio Catalán de Salud (CalSalut) puede no estar disponible en otros sistemas de salud, lo que destaca la realidad de que la mejor elección, diseño y viabilidad final de los APM pueden depender de factores específicos del contexto local.
3.3.2 Ejemplo 2: Modelos de cuotas y OBA para terapias genéticas Zolgensma y Luxturna
Se han empleado acuerdos basados en resultados y modelos de pago para terapias génicas de alto costo como zolgensma y luxturna para abordar los desafíos de los pagadores relacionados con la incertidumbre y el impacto presupuestario [ 37 , 39 , 83 ]. Ambas son terapias génicas que tratan enfermedades raras y brindan beneficios que potencialmente alteran la vida de los pacientes.
En el caso de luxturna , el fabricante, Spark Therapeutics, contrató a varios pagadores y aseguradoras comerciales estadounidenses [ 39 ]. Las partes identificaron un esquema de pago a plazos para abordar los problemas relacionados con el horizonte temporal de la evaluación de la rentabilidad, así como para mitigar las preocupaciones de los pagadores sobre el impacto presupuestario. También se propuso un componente de OBA para abordar el riesgo presupuestario y la incertidumbre del valor. Las propuestas se diseñaron para sortear con cuidado las barreras regulatorias que dificultan los modelos de pago a plazos o OBA, y ambas partes tienen la intención de colaborar con los reguladores para encontrar maneras de superar estas barreras en el futuro [ 39 ].
AveXis también ha ofrecido a los pagadores un APM, que combina los modelos de cuotas y OBA para su producto para la atrofia muscular espinal zolgensma [ 37 , 38 ]. El costo de adquisición mayorista del producto fue de $2,125 millones en 2019, lo que generó inquietudes sobre el impacto presupuestario del producto ante la incertidumbre de su valor. La evidencia clínica inicial disponible para demostrar su valor se limitó a un estudio abierto de un solo brazo con una mediana de seguimiento de dos años, lo que generó incertidumbre sobre el alcance de su eficacia, así como sobre su seguridad y durabilidad [ 84 ]. Las cuotas sirvieron para » aliviar las posibles restricciones presupuestarias a corto plazo» , y se ofreció un componente basado en resultados para reducir el riesgo de costo-efectividad asociado con resultados inciertos [ 37 ] . Este tipo de esquema se implementó en Italia, mientras que otros países abordaron las inquietudes sobre la incertidumbre con enfoques de cobertura condicional [ 85 , 86 ]. También se han establecido o utilizado registros para monitorear la prescripción apropiada en ciertos sistemas de salud [ 87 ].
3.3.3 Ejemplo 3: Modelo de suscripción para antivirales de acción directa (AAD)
Los acuerdos de suscripción entre fabricantes de AAD y pagadores australianos facilitaron un acceso más amplio para los pacientes al abordar las preocupaciones sobre el impacto presupuestario y el alcance de la evaluación y negociación del valor [ 43 ]. El modelo abordó dos problemas centrales de contratación: primero, el alcance de la evaluación y negociación del valor en una población de pacientes con un beneficio neto esperado heterogéneo. Los pagadores podían ofrecer acceso universal a los AAD porque el costo marginal era bajo, lo que significa que » el pagador no necesita restringir indebidamente el acceso de los pacientes» solo a los pacientes que se espera que tengan el mayor beneficio clínico del tratamiento [ 43 ] . El modelo también ha abordado un segundo problema central de contratación: el riesgo presupuestario. Fijar los pagos anuales beneficia a los pagadores al eliminar la incertidumbre presupuestaria y beneficia a los fabricantes al brindarles estabilidad en el flujo de caja.
Los modelos de suscripción enfrentan menos barreras de implementación relacionadas con los requisitos de datos y la complejidad contractual. En este ejemplo, el precio de referencia externo no fue una preocupación, ya que el modelo de precios tarifarios de dos partes dificulta los esfuerzos de otros países por negociar precios a la baja con base en el precio de los DAA en Australia. Dado que el sistema era voluntario, la participación del pagador y los fabricantes indica que fue mutuamente beneficioso [ 43 ].
La Tabla 4 mapea cada ejemplo al marco. A pesar de los ejemplos exitosos que se muestran aquí, se pueden dar pasos prácticos adicionales para mejorar la preparación del sistema de salud y del país para considerar, negociar e implementar eficazmente las APM. Estos incluyen: seguimiento de datos de utilización y/o resultados; infraestructura apropiada de contrato/facturación que cumpla con los requisitos de la APM; un marco legal habilitador para la contratación y captura de datos; un entorno regulatorio que facilite el cumplimiento viable de la APM con las regulaciones gubernamentales de precios e informes; y, lo más importante, la aceptación entre las partes interesadas de que dichos acuerdos son una herramienta beneficiosa que puede respaldar el acceso de los pacientes a terapias rentables [ 5 , 79 , 82 ]. Si bien la taxonomía puede ayudar a las partes interesadas a articular los problemas centrales y mapearlos a posibles soluciones de APM, se necesita una mejor colaboración de las partes interesadas (apertura a la) para una implementación efectiva de la APM para realizar todo el valor potencial que las APM pueden aportar.
De: Modelos de pago alternativos para medicamentos innovadores: un marco para una implementación eficaz
| Ejemplo de implementación de APM | Articular el problema central | Mapear los problemas con las soluciones | Evaluar la viabilidad de la implementación | Colaboración entre pagador y fabricante |
|---|---|---|---|---|
| 1. OBA para tratamientos oncológicos bevacizumab y gefitinib | Incertidumbre de valor dentro de un subgrupo | OBAs | Se resolvieron con éxito las cuestiones relacionadas con los requisitos de datos, la privacidad y los informes de precios del gobierno. | Las alianzas fueron esenciales para superar las barreras de datos e implementar los reembolsos |
| 2. Modelos de cuotas y OBA para terapias génicas zolgensma y luxturna | Impacto presupuestario e incertidumbreIncertidumbre de valor dentro de un subgrupoAlcance de la valoración y negociación del valor | OBAsCobertura condicionalCuotas | La elección y el diseño del APM se basaron en las restricciones regulatorias y la infraestructura de recopilación de datos específica del contexto. | La colaboración entre pagadores, fabricantes y reguladores se reconoce como un enfoque clave para superar las barreras de implementación |
| 3. Modelo de suscripción para DAA | Alcance de la valoración y negociación del valorImpacto presupuestario e incertidumbre | Modelo de suscripción | El modelo de suscripción enfrentó menos barreras de implementación que muchas otras APM | Esquema mutuamente beneficioso entre el pagador y cuatro fabricantes de DAA |
4 Discusión
Propusimos una guía de decisión que puede ayudar a pagadores y fabricantes a identificar posibles soluciones a los desafíos de contratación e implementar con éxito el modelo de pago adecuado. Al evaluar la necesidad de proponer APM durante el proceso de negociación, las partes interesadas deben comenzar por articular el problema central que enfrentan e identificar si se trata fundamentalmente de un problema de contratación —para el cual un APM puede ser útil— o de un problema de negociación de precios puro, para el cual un simple descuento puede ser suficiente. La guía permite a los pagadores tomar decisiones informadas al relacionar los problemas de contratación centrales con las posibles soluciones de APM.
Una vez identificadas las posibles soluciones de APM, el pagador y el fabricante deben evaluar la viabilidad de su implementación y elegir el diseño de modelo adecuado para superar las barreras. Quién y cuándo inicia las APM puede variar entre países, pero las experiencias con estas estrategias demuestran que la colaboración entre el pagador y el fabricante es clave para identificar e implementar con éxito una solución viable y beneficiosa para todos, adaptada a las características únicas del sistema de salud y los productos [ 2 ]. Al abordar los desafíos clave que pueden surgir en la evaluación o el pago de medicamentos, las APM pueden beneficiar a todos los actores del sistema, pero una implementación exitosa requiere que estos actores trabajen juntos para lograrlo.
Nuestros hallazgos contribuyen a los debates en curso sobre las reformas de precios y reembolsos de medicamentos al ofrecer una taxonomía amplia de las APM y los desafíos que abordan, junto con consideraciones y factores de éxito para su implementación. Una limitación de nuestro trabajo es que solo considera soluciones de contratación, cuando otras alternativas no contractuales, como los pools de riesgos o el reaseguro, también pueden estar disponibles para abordar los desafíos específicos de los pagadores [ 88 ]. Reconociendo que la contratación de APM depende enormemente del producto y el contexto, nuestro trabajo puede servir como una guía útil para, al menos, considerar los principales factores en la negociación e implementación de APM. La guía podría ser más efectiva si se complementa con más investigación que evalúe cuándo y cómo se pueden combinar diferentes tipos de APM. Los usuarios también podrían beneficiarse de recursos adicionales que ofrezcan una comprensión más completa de cómo el tipo y diseño de APM más apropiados en una situación particular dependerán de factores específicos del producto y el contexto. El marco podría fortalecerse aún más mediante un ejercicio de generación de consenso entre múltiples partes interesadas para refinarlo y validarlo, lo cual proponemos como un próximo paso valioso.
El marco gradual propuesto puede ayudar a los pagadores y fabricantes a identificar, acordar e implementar eficazmente las APM, lo que les permite abordar los desafíos en la contratación de innovaciones médicas. Si bien persisten varias barreras para la implementación de las APM, el panorama cambiante de la innovación médica implica que los pagadores y fabricantes deberían considerar cada vez más las APM como una forma de facilitar el acceso de los pacientes a medicamentos rentables y ofrecer incentivos eficientes para la innovación futura. El uso adecuado de las APM puede ayudar a los sistemas de salud a alcanzar los objetivos de mejorar el acceso de los pacientes a la innovación, optimizar la relación precio-valor, mejorar la sostenibilidad fiscal e incentivar eficazmente la I+D biofarmacéutica.
