Reparar una casa dividida

Alineación de incentivos

Aunque muchas barreras impiden la integración eficiente de los ensayos clínicos y la práctica clínica, existen soluciones. Muchos ensayos de efectividad comparativa, pragmáticos, de estrategia clínica y de mejora de la calidad superaron con éxito los desafíos éticos, de diseño y de datos descritos anteriormente. ^{52 , 74-78 El problema} es de escala y prioridad, debido a la falta de alineación de objetivos e incentivos entre las partes interesadas. Las partes interesadas responsables de los ECA (investigadores, financiadores de la industria y el gobierno, y reguladores) a menudo están aisladas de quienes deberían utilizar los resultados de los ECA (médicos, administradores de atención médica y seguros, y pacientes). Reunir a estos grupos requiere estrategias separadas para cada uno.

Incentivar a los responsables de los ECA a realizar ensayos más relevantes para los usuarios finales comienza con la financiación. La mayor parte de la financiación federal para la investigación biomédica se asigna a preguntas iniciadas por los investigadores, en lugar de responder a una determinación explícita de las prioridades de la sociedad en materia de salud e investigación sanitaria. Solo una pequeña fracción del presupuesto federal para la investigación requiere la participación de pacientes o la comunidad en la formulación de las preguntas del estudio y el diseño del ensayo. ⁷⁹ La industria de productos médicos financia sus propios estudios, principalmente en respuesta a los requisitos reglamentarios y a la estimación del valor actual neto. Todos los ensayos requieren la aprobación del Comité de Ética de la Investigación (CEI), que incluye representación de pacientes, la comunidad, los médicos y el sistema sanitario. Sin embargo, los CEI no están en posición de exigir qué ensayos deben realizarse ni de solicitar que se modifiquen los diseños para garantizar su relevancia para los usuarios finales. Las aseguradoras sanitarias prácticamente no influyen en los ensayos que se realizan. Una vía para garantizar una mayor relevancia sería que los sistemas de atención médica, las aseguradoras y los grupos de pacientes abogaran por una legislación que aumente la proporción de ensayos clínicos aleatorizados cuya financiación o aprobación regulatoria esté condicionada a la demostración de su relevancia para los pacientes y otros usuarios finales, ya sea mediante la participación directa o la demostración de la implementación posterior a la investigación de los hallazgos.

Para obtener respuestas mucho más rápidas de los ensayos clínicos aleatorizados (ECA), es necesario adoptar innovaciones estadísticas y logísticas que permitan obtener resultados con mayor celeridad. Por ejemplo, los protocolos maestros y los contratos preexistentes o modulares pueden acortar el tiempo de inicio del estudio. Sin embargo, también es fundamental que todos los actores involucrados en los ensayos clínicos (no solo los investigadores, sino también los organismos reguladores, los financiadores, las partes contratantes y las editoriales) reconozcan la importancia de la rapidez y rindan cuentas mediante hitos claros y con consecuencias.

Una mayor colaboración con los médicos y los administradores de atención médica para garantizar que los ECA sean más relevantes y oportunos es necesaria pero insuficiente: el trabajo para respaldar un ECA compite con las obligaciones de atención clínica y debe financiarse adecuadamente. Los fondos de investigación pagados a una institución compensan algunas actividades, pero generalmente no están vinculados al presupuesto de operaciones clínicas. Reconociendo este problema, el Reino Unido asignó fondos que se pagan directamente a los administradores de hospitales (separados de los presupuestos de investigación de los investigadores) en función de la participación de cada hospital en ECA considerados importantes para la población británica. ^50 , 80 Este esfuerzo no solo mejoró la inscripción de pacientes, especialmente para los estudios financiados por el gobierno, sino que también mejoró los resultados clínicos generales en los hospitales participantes. ^80 , 81 Aunque persisten importantes barreras, es notable que el gobierno del Reino Unido reconociera que una mayor participación en los ECA era una prioridad nacional de salud. ^82 , 83 Un enfoque equivalente en EE. UU. sería que Medicare, reconociendo que una mayor participación en los ECA mejora la calidad de la atención y la experiencia del paciente, incluyera incentivos financieros para hospitales y profesionales de la salud por dicha participación en el marco del Sistema de Pago de Incentivos Basado en el Mérito o el Programa de Compras Basadas en el Valor Hospitalario. Finalmente, generar confianza y conciencia de que la integración de la investigación y la práctica produce una mejor atención puede motivar a los pacientes a buscar atención en sistemas de salud que fomentan el aprendizaje, lo que a su vez motiva a los líderes de estos sistemas a apoyar la participación en los ECA.

Conclusiones y próximos pasos

Los objetivos de la sociedad en materia de medicina exigen la integración de los ensayos clínicos y la prestación de servicios sanitarios para garantizar la generación y difusión eficiente y rápida del conocimiento sobre qué tratamientos son eficaces y cómo deben organizarse y prestarse. Sin embargo, ambos sectores operan de forma aislada, en detrimento de ambos y de la sociedad. Para subsanar esta división se requieren cambios en la supervisión ética y regulatoria, el diseño de los estudios, la infraestructura de datos y las estructuras de incentivos para los actores clave de ambos sectores. Si bien estos problemas son de larga data, la brecha entre la atención disponible y la que podría estarlo nunca ha sido mayor. Existen soluciones, pero no se les ha dado la prioridad necesaria. En una serie de artículos que publicaremos próximamente, analizaremos cada uno de estos temas con mayor detalle y presentaremos recomendaciones específicas.

Introducción

Importancia de la integración

La prestación óptima de atención médica, tanto en el presente como en el futuro, depende de un ciclo continuo de generación, difusión y aplicación del conocimiento sobre la mejor manera de brindar atención. Este proceso implica no solo determinar qué intervenciones funcionan, sino también garantizar que lleguen a quienes las necesitan. El ensayo clínico aleatorizado (ECA) es el instrumento más riguroso para determinar la eficacia de las intervenciones médicas. Sin embargo, la falta de integración entre la realización de ensayos clínicos y la prestación de atención médica compromete la capacidad de la medicina para servir mejor a la sociedad.

Importancia de los ensayos clínicos aleatorizados (ECA)

Justificación y ventajas

La sociedad moderna espera tanto la mejor atención posible ahora como mejoras futuras. Estos objetivos presuponen la integración entre la práctica y la ciencia médica. El ECA constituye el estándar para la evidencia de eficacia en atención médica y debería servir como vínculo entre la ciencia y la práctica: los enfoques prometedores deben probarse en ECA y, cuando los resultados son positivos, la práctica debe cambiar en consecuencia. La aleatorización permite crear grupos equilibrados, eliminando la influencia de diferencias iniciales entre los participantes y asegurando que los resultados sean atribuibles a la intervención estudiada.

Limitaciones

Los ECA pueden ser demasiado limitados en cuanto a la representatividad de la población estudiada, la disponibilidad de recursos, y la definición de resultados. A menudo proporcionan respuestas generales que no contemplan la heterogeneidad de los pacientes y pueden requerir muchos recursos para su implementación, dificultando su realización y restringiendo su aplicabilidad.

Problemas actuales

Falta de relevancia y respuestas limitadas

En la mayoría de los países con abundantes recursos, los ensayos clínicos y las empresas de prestación de atención médica funcionan como entidades separadas, con objetivos, infraestructura e incentivos aislados. Esto provoca que los ECA sean poco relevantes para las necesidades de pacientes y profesionales, y que los sistemas de atención médica no incorporen rápidamente el conocimiento generado. Además, la mayoría de los ensayos son duplicados, mal diseñados o nunca se completan, dejando vastas áreas de incertidumbre clínica sin respuesta.

Dificultades logísticas

La planificación, puesta en marcha, reclutamiento, recopilación y análisis de datos en los ECA requiere esfuerzos significativos, lo que limita la cantidad y calidad de los ensayos realizados. Los equipos clínicos suelen estar sobrecargados, y la participación de los pacientes puede ser una carga adicional sin garantía de beneficio.

Desconexión entre investigación y práctica

La investigación clínica y la atención clínica operan de forma separada, lo que impide que los ECA ofrezcan mejores respuestas sobre cómo atender a los pacientes y que la atención clínica mejore con base en evidencia sólida. Esta desconexión ralentiza el avance en atención médica y representa un incumplimiento del compromiso con pacientes y sociedad.

Consecuencias de la falta de integración

Impacto en los actores clave

La falta de integración afecta a pacientes, clínicos, administradores, financiadores y reguladores. Los pacientes reciben atención con más incertidumbre de la necesaria y suelen desconocer alternativas de tratamiento. Los clínicos toman decisiones sin evidencia suficiente y no están obligados a informar a los pacientes sobre la base de sus decisiones. Los administradores no tienen incentivos para mejorar la atención ni para apoyar ensayos clínicos. Los financiadores rara vez condicionan el apoyo a la relevancia de los estudios para los usuarios finales. Los reguladores y comités de ética no exigen pertinencia ni métodos adecuados para el ritmo requerido.

Actores sociales	Experiencia
Pacientes	Reciben atención médica sin evidencia suficiente y con incertidumbre; no siempre informados sobre alternativas; carga innecesaria en participación en ensayos.
Profesionales clínicos	Decisiones sin evidencia adecuada; no obligados a informar ni mejorar más allá de estándares mínimos; falta de incentivos para apoyar ensayos.
Administradores de atención	No incentivados para promover generación de conocimiento ni para mejorar más allá de mínimos; falta de apoyo institucional a ensayos clínicos.
Financiadores	Rara vez condicionan financiamiento a relevancia o métodos apropiados; no exigen implementación de resultados en la práctica.
Reguladores y comités de ética	No exigen pertinencia ni métodos acordes al ritmo requerido; supervisión limitada sobre la aplicación de resultados en la atención.

Razones para la urgencia

Lecciones de la pandemia

La COVID-19 evidenció la dificultad de atender pacientes sin evidencia sobre la mejor manera de brindar atención. Muchos médicos adoptaron tratamientos sin justificación, y numerosos ensayos fueron mal diseñados. Sin embargo, también se realizaron ECA sólidos a ritmo récord, demostrando que es posible una incorporación rápida de la evidencia a la práctica.

Desigualdad en el acceso

Las consecuencias adversas del sistema fragmentado recaen de manera desproporcionada sobre poblaciones vulnerables, de bajos ingresos y minorías. Un sistema equitativo debe basarse en conocimiento relevante para todos.

Revolución digital

La digitalización de la atención médica ofrece una infraestructura de datos que permite integrar práctica y ensayos clínicos, facilitando una evaluación continua de intervenciones y la adopción de los mejores enfoques.

Áreas de mejora

Supervisión ética y regulatoria

El sistema actual se diseñó para productos no aprobados, pero carece de claridad para estudios sobre efectividad comparativa, mejora prospectiva y ciencia de la implementación. La distinción entre investigación y práctica genera sobreprotección o subprotección de los pacientes, y la supervisión es inconsistente.

Diseño de estudios

La relevancia y capacidad de respuesta de los ECA depende de la participación de pacientes y comunidades en el diseño de los ensayos. Los diseños de plataforma adaptativa, como los utilizados durante la pandemia, permiten lanzar preguntas rápidamente y facilitar la integración en la atención clínica.

Infraestructura de datos

La digitalización ha permitido registrar la mayoría de las consultas médicas y capturar datos generados por pacientes. Sin embargo, existen desafíos en calidad, interoperabilidad, seguridad y uso aceptable de los datos, así como la necesidad de auditoría regulatoria adaptada a datos electrónicos.

Alineación de incentivos

La falta de alineación de objetivos e incentivos entre investigadores, financiadores y usuarios finales limita la escala y prioridad de la integración. La mayor parte de la financiación se asigna a preguntas iniciadas por investigadores, y la participación de pacientes o la comunidad en el diseño es mínima.

Soluciones propuestas

Supervisión ética y regulatoria

Ampliar la definición de investigación, adaptar requisitos de protección y abandonar la distinción binaria con la práctica. Orientar la supervisión hacia la evaluación de riesgos en comparación con la atención habitual, clarificar el concepto de riesgo mínimo y promover procesos basados en evidencia para el consentimiento informado y la transparencia.

Diseño de estudios

Impulsar la participación de pacientes y comunidades en la selección y diseño de ensayos. Utilizar diseños de plataforma, protocolos maestros y aleatorización adaptativa para responder preguntas relevantes en semanas o meses y facilitar cambios inmediatos en la práctica.

Infraestructura de datos

Promover la adopción de estándares de datos, interoperabilidad y seguridad, y desarrollar infraestructuras de vinculación de datos entre sistemas y ensayos clínicos. Fomentar soluciones federadas para ensayos multicéntricos y auditoría regulatoria adaptada a datos electrónicos.

Alineación de incentivos

Desarrollar procesos de priorización con múltiples partes interesadas, implementar incentivos financieros para la participación en ensayos clínicos y medir el impacto de la investigación en la salud social. Buscar legislación que requiera pruebas posteriores a la aprobación y participación de usuarios finales en el diseño y aplicación de resultados.

Dominio	Acercamiento
Supervisión ética	Revisión similar de todos los esfuerzos para generar conocimiento; evaluación de riesgo comparado con la atención habitual; transparencia y comunicación ampliadas.
Estrategia y diseño	Diseños de rápida implementación, modularidad, integración en registros electrónicos y estrategias que imiten la complejidad clínica.
Infraestructura de datos	Adopción de estándares, interoperabilidad, seguridad y vinculación de datos; soluciones federadas y auditoría adaptada.
Alineación de incentivos	Prioridad en preguntas relevantes; incentivos financieros; participación de usuarios finales; medición de impacto social; legislación y recursos federales para supervisión.

Conclusiones y próximos pasos

Necesidad de cambios estructurales

La integración de los ensayos clínicos y la prestación de servicios sanitarios es esencial para garantizar la generación y difusión eficiente del conocimiento sobre tratamientos eficaces y organización óptima de la atención. Ambos sectores operan actualmente de forma aislada, en detrimento de la sociedad. Para subsanar esta división se requieren cambios en supervisión ética y regulatoria, diseño de estudios, infraestructura de datos y estructuras de incentivos para los actores clave. Aunque existen soluciones, no se les ha dado la prioridad necesaria. En próximos artículos se analizarán en profundidad cada uno de estos temas y se presentarán recomendaciones específicas.