Hacia la implementación de nuevos modelos de pago para el reembolso de terapias curativas de alto costo en Europa: perspectivas a partir de entrevistas semiestructuradas
Thomas Desmet1,2*Sissel Michelsen1,2Elena Van den Brande1Walter Van Dyck2Steven Simoens1Isabelle Huys1
Desmet T, Michelsen S, Van den Brande E,Van Dyck W, Simoens S and Huys I (2025)
Towards implementing new payment models for the reimbursement of high-cost, curative therapies in Europe: insights from semistructured interviews.
Front. Pharmacol. 15:1397531. doi: 10.3389/fphar.2024.1397531
Nota del blog: Estas innovaciones terapéuticas requieren por sus formas de actuar con una dosis con impacto en la acción, lo que no quiere decir curación. «Las Terapias Avanzadas (a partir de ahora, TA) engloban tratamientos innovadores desarrollados a partir de genes, células o tejidos, y están orientadas a abordar enfermedades para las cuales no existen opciones terapéuticas convencionales eficaces. Algunas de estas terapias se presentan en forma de medicamentos, mientras que otras se estructuran como servicios clínicos especializados».
«Entre las terapias avanzadas más destacadas se encuentran las terapias CAR-T
(un tipo de MTC) y las terapias génicas de reemplazo o las basadas en tecnología CRISPR (ambas, tipos de MTG), consideradas hitos significativos en el
desarrollo biomédico reciente. Las terapias CAR-T utilizan células T del propio
paciente, modificadas genéticamente para reconocer y destruir células tumorales».
Tienen siempre riesgos, de respuestas parciales, de eventos adversos. Pero además son muy costosas para los sistemas de salud, entonces para financiarlo requiere explorar nuevas formas de pago, que por supuesto los proveedores no quieren, y los sistemas no pueden hacerlo en un solo pago en el mismo acto. Como hoy ocurre. Entonces Este estudio aborda los desafíos y oportunidades relacionados con la implementación de modalidades de pago diferenciales basados en resultados (OBSP) para el reembolso de medicamentos de terapia avanzada (MTTA) en Europa, para las terapia One Shot. Se reconoce que los sistemas de reembolso tradicionales muestran limitaciones frente a las terapias curativas de alto costo y de única administración, lo que ha impulsado la búsqueda de modelos alternativos como acuerdos basados en resultados, pagos diferidos y estructuras de anualidades.
El objetivo principal del estudio fue recabar las opiniones de distintos actores del sector sanitario mediante entrevistas semiestructuradas a médicos, farmacéuticos hospitalarios, gerentes de hospitales, representantes de la industria, expertos legislativos y contables, legisladores belgas, representantes de pacientes y de cajas de enfermedad. Las entrevistas, realizadas entre julio y octubre de 2020, permitieron identificar las condiciones necesarias para una implementación exitosa del OBSP: consenso en el precio, logística de pagos, infraestructura de datos robusta, financiamiento asegurado, claridad en los términos de los acuerdos, mecanismos de seguimiento a largo plazo de pacientes, órganos de gobernanza externos y transparencia en los tipos de acuerdos.
A pesar del interés generalizado en los modelos OBSP, existen barreras significativas vinculadas al consenso sobre su viabilidad, la infraestructura tecnológica y administrativa, la adaptación de la regulación vigente y los costes asociados. El estudio concluye que, si bien los OBSP representan un enfoque prometedor para la sostenibilidad financiera y el acceso a terapias innovadoras, su éxito depende del cumplimiento conjunto de las condiciones identificadas, lo que sienta las bases para superar los obstáculos actuales y contribuir a la transformación de las prácticas de reembolso en la atención médica.
Antecedentes: Las nuevas formas de reembolso para terapias curativas de alto coste y de un solo uso, como los medicamentos de terapia avanzada (TMTA), son un área de creciente interés para los actores clave en el acceso al mercado, como representantes de la industria, expertos legislativos y contables, médicos, gerentes de hospitales, farmacéuticos hospitalarios, representantes de pacientes, legisladores y cajas de enfermedad. Debido a la complejidad de los MTTA, se han propuesto nuevos modelos de pago y modalidades de reembolso, pero su aplicación no es generalizada en Europa.
Objetivos: Este estudio buscó recabar opiniones y perspectivas sobre la gobernanza de la implementación de pagos diferenciales basados en resultados (OBSP) en Bélgica para el reembolso de terapias innovadoras. Se analizaron las responsabilidades y roles de las partes interesadas y se evaluaron las soluciones propuestas o las creencias generales para identificar las condiciones necesarias o suficientes para establecer pagos diferenciales basados en resultados.
Métodos: Se realizaron entrevistas semiestructuradas (n = 33) a médicos (n = 2), farmacéuticos hospitalarios (n = 4), gerentes de hospital (n = 2), legisladores belgas (n = 6), expertos legislativos (n = 2), expertos contables (n = 5), representantes de pacientes (n = 3), de la industria (n = 5) y de cajas de enfermedad (n = 4). Las entrevistas se realizaron entre julio y octubre de 2020. El análisis del método marco se realizó con el software Nvivo (versión 20.4.1.851). Las declaraciones se clasificaron en seis temas principales: estructura de pagos, pagos diferidos, acuerdos basados en resultados, gobernanza, transparencia y regulación.
Resultados: Las entrevistas revelaron las condiciones necesarias que, cumplidas en conjunto, se consideran suficientes para la implementación exitosa del OBSP, incluido el consenso sobre precios, logística de pago, infraestructura de datos sólida y financiamiento, términos de acuerdo claros (duración, parámetros de resultados, desencadenantes de pago), soluciones de seguimiento de pacientes a largo plazo, un organismo de gobernanza externo de múltiples partes interesadas y transparencia con respecto a los tipos de acuerdo.
Conclusión: A pesar del interés, la implementación efectiva del OBSP presenta retrasos debido a la falta de consenso sobre cómo este nuevo método de reembolso puede ser una solución sostenible. Al establecer las condiciones necesarias que, al cumplirse en conjunto, se consideran suficientes para una implementación exitosa del OBSP, este estudio proporciona un marco para superar las barreras de implementación y aprovechar el potencial del OBSP para transformar las prácticas de reembolso de la atención médica.
1 Introducción
Hasta la fecha, se han aprobado 26 productos medicinales de terapia avanzada (ATMPs) ( Agencia Europea de Medicamentos, 2024 ) y se espera que muchos más entren en la etapa de aprobación regulatoria en Europa en los próximos años. En general, el acceso del paciente puede ocurrir antes de la autorización de comercialización a través de la participación en ensayos clínicos, a través de programas nacionales de acceso temprano dedicados, o después de la autorización de comercialización a través de programas de acceso regular o rápido. Sin embargo, los sistemas de reembolso estándar enfrentan muchos desafíos cuando tratan solicitudes de reembolso para posibles terapias únicas de alto costo como los ATMP. Las incertidumbres clínicas restantes asociadas con estas nuevas terapias antes o incluso en el momento de la aprobación regulatoria y el costo inicial a menudo alto han llevado a que los acuerdos de entrada administrada (MEAs) sean la herramienta estándar en varios países para permitir el acceso mientras se abordan estas incertidumbres sobre una base contractual y se administra el impacto presupuestario ( Gerkens et al., 2017 ). El uso de MEAs pretendía ser una excepción; sin embargo, su aplicación generalizada está ejerciendo presión sobre los sistemas de salud a medida que se utilizan fondos públicos para financiar y dar seguimiento administrativo a estos contratos confidenciales. Esto ha inspirado el desarrollo de estructuras de pago alternativas, junto a los acuerdos puramente financieros, como el reaseguro del pagador, la agrupación de presupuestos, los pagos distribuidos (basados en anualidades) y los acuerdos basados en resultados (OBA, por sus siglas en inglés) para mitigar la inasequibilidad de terapias de alto costo, únicas y posiblemente curativas ( Precision Financing Solutions for Durable, 2019 ; Carr y Bradshaw, 2016 ; Marsden et al., 2016 ; Kefalas et al., 2018 ; Jorgensen et al., 2019 ; AMCP Partnership Forum, 2019 ; Annemans y Pani, 2017 ).
El entusiasmo por las nuevas estructuras de pago es alto ( Picecchi et al., 2020 ; Ronco et al., 2021 ; Callenbach et al., 2024 ). Sin embargo, también aumenta el escepticismo debido a diversas barreras para su implementación en el sistema de salud actual ( Barlow et al., 2019 ; Hanna et al., 2018 ; Carlson et al., 2017 ). Estas barreras incluyen la necesidad de recopilación de datos adicionales e infraestructura requerida, alta carga administrativa y costo, la influencia de terapias recientemente aprobadas en términos de acuerdo, procedimientos de gobernanza de negociación y mantenimiento de acuerdos, los cambios legislativos necesarios, cumplimiento con las normas contables nacionales y europeas actuales y determinación de términos financieros de contratos mientras se consideran los cronogramas del ciclo presupuestario ( Gerkens et al., 2017 ; AMCP Partnership Forum, 2019 ; Garrison et al., 2013 ; Jönsson et al., 2019 ; Adamski et al., 2010 ). Esta tendencia también es visible en la literatura existente donde varios autores proponen nuevas estructuras de pago para terapias génicas. Sin embargo, todavía falta información sobre su implementación práctica dentro de los sistemas de atención médica ( Carr y Bradshaw, 2016 ; Marsden et al., 2016 ; Hettle et al., 2017 ; Edlin et al., 2014 ; Sachs et al., 2018 ; Faulkner et al., 2016 ), como se describe en una revisión sistemática de la literatura publicada anteriormente ( Michelsen et al., 2020 ).
Pagar en cuotas y hacerlo dependiente de los resultados del tratamiento en el mundo real es una solución, llamada pagos de diferencial basados en resultados (OBSPs) ( Precision Financing Solutions for Durable, 2019 ; Carr y Bradshaw, 2016 ; Marsden et al., 2016 ; Kefalas et al., 2018 ; Edlin et al., 2014 ; Jorgensen y Kefalas, 2017 ). Este enfoque es una estructura de reparto de riesgos, que puede concluirse en un acuerdo donde el pagador solo pagará a la compañía por el tratamiento si se cumplen ciertos criterios de resultado que respalden la efectividad del tratamiento. Estos acuerdos pueden implementarse a través de pagos de estilo anualidad donde los pagos se realizan anualmente ( Garrison et al., 2013 ; Hettle et al., 2017 ; Edlin et al., 2014 ).
El objetivo principal de este estudio fue explorar cómo estas nuevas modalidades de pago, como los OBSP, pueden implementarse en la práctica en el sistema belga de seguridad social, incluyendo la viabilidad legislativa y organizativa de dichos procesos de pago. Por lo tanto, se preguntó a las partes interesadas sobre la infraestructura y los sistemas de gobernanza necesarios para la recopilación de datos, así como sobre los cambios necesarios en la organización (flujos monetarios, financiación y gestión). En segundo lugar, se analizaron las responsabilidades y roles de las partes interesadas para definir las condiciones requeridas entre ellas y permitir pagos dispersos. Se evaluaron las soluciones propuestas o las creencias generales para determinar si son necesarias o suficientes para establecer los OBSP. Si bien la entrevista se centró en las partes interesadas belgas, estos resultados también podrían ser aplicables a otros países con sistemas de salud similares.
3.1 El papel de los hospitales en el flujo de pagos
El actual sistema de salud belga se caracteriza por un sistema de pagador externo para los ATMP: el hospital adquiere dichas terapias de los fabricantes y el reembolso se facilita a través de las cajas de enfermedad (los pagadores externos), que obtienen su presupuesto de la institución pública de seguridad social NIHDI. Este sistema implica pagos anticipados y liquidaciones en el mismo año calendario, lo que plantea un primer desafío para los pagos dispersos. Los entrevistados identificaron un segundo problema, específicamente relacionado con la falta de acceso directo del pagador nacional a los datos sobre el uso de los ATMP. Por lo tanto, el pagador debe depender de las cajas de enfermedad para proporcionar dichos datos para los cálculos de reembolso, lo que causa retrasos en la determinación de los presupuestos para esas mismas cajas de enfermedad. Esto ejemplifica el escepticismo expresado por algunos entrevistados con respecto al valor agregado de las cajas de enfermedad en este sistema de pago actual ( Figura 2 ).
Figura 2
Figura 2 . Proceso de pago estándar para cajeros automáticos de clase A administrados por hospitales en Bélgica. NIH: Instituto Nacional de Salud; ATC: Químico Terapéutico Anatómico; ZIV: Seguro de enfermedad *Los productos farmacéuticos especiales, “nuevos” y “caros” se pueden facturar al gobierno por producto usado; lista con códigos ATC en el Apéndice IV de KB del 1 de febrero de 2018 (1,2) – El hospital factura los fondos de enfermedad una vez al mes (3) Nota: esta cifra se basa en (1) Forfaitarisering van de farmaceutische specialiteiten in het ziekenhuis (RIZIV); (2) Informe KCE 302A; (3) Instructies voor de facturatie op magnetische of elektronische drager (RIZIV).
Un tercer desafío radica en la creencia de que los sistemas hospitalarios no están preparados para la gestión administrativa de pagos diferidos, especialmente si varios medicamentos tienen condiciones de pago únicas. Para cubrir medicamentos costosos de un solo uso, se indicó que los hospitales deberían poder pagar a plazos, aunque no se puede esperar que prefinancien dichas terapias en su totalidad. También se señaló que dichas terapias podrían procesarse como parte de los Recursos Financieros Presupuestarios, lo que permitiría a los hospitales recibir una asignación global para cubrir dichos gastos en medicamentos.
“Los hospitales no son el banco del gobierno”.
“El hospital no correrá ningún riesgo financiero”.
Además, los entrevistados expresaron inquietudes acerca del papel de los hospitales en el proceso de financiamiento y sugirieron que se los elimine por completo del flujo de pagos ( Figura 2 ).
Sin embargo, excluir a los hospitales del flujo de pagos no garantiza necesariamente una reducción de la carga administrativa. Si bien reconoce la necesidad de una reforma de la financiación hospitalaria, un farmacéutico hospitalario enfatizó que excluir completamente a los hospitales podría ser poco práctico. Actualmente, los hospitales obtienen descuentos mediante sus acuerdos de descuento establecidos a través de su farmacia hospitalaria, que representa el 16% de sus ingresos.
Las entrevistas revelaron una falta de consenso sobre las condiciones financieras y el objetivo de los pagos diferidos. Si bien estos pagos se han presentado como un incentivo para la recopilación de datos, algunas partes interesadas consideran que deberían abordar problemas puramente presupuestarios y mitigar riesgos.
Si bien los pagos diferidos no se consideran la solución para reducir los precios de los medicamentos, los representantes de la industria los consideran una forma de garantizar la asequibilidad y mitigar el impacto presupuestario máximo para el pagador, a la vez que generan flujos de ingresos predecibles para los fabricantes. Advierten también que no debería convertirse en una solución sistemática para ningún ATMP.
“Siempre habrá tensión entre lo que el sistema de salud considera apropiado como nivel de precios y lo que una empresa desea como retorno de sus inversiones”.
Un segundo grupo considera los pagos diferidos como una solución intermedia para facilitar el tratamiento, ya que los consideran una suspensión de la ejecución (pago de una deuda). Sin embargo, es importante señalar que el coste total acumulado podría mantenerse o aumentar, ya que los fabricantes podrían estar expuestos a un mayor riesgo o tener que financiar la terapia ellos mismos (incurriendo en el coste del crédito). Algunos temen que los pagos diferidos puedan suponer una carga para cualquier futuro gobierno, ya que los consideran un aplazamiento del pago que limita el presupuesto para los años siguientes y la libertad de acción del siguiente ministro. Combinar los pagos diferidos con un mecanismo basado en resultados podría aliviar esta carga, como suelen sugerir los entrevistados.
Un tercer grupo no está a favor de los pagos diferenciales porque cree que los fabricantes siempre intentarán maximizar sus ganancias y que cualquier aumento de precios quedará oculto gracias a la existencia de dichos pagos.
“Es una fachada para realizar aumentos de precios”.
Es crucial considerar si los costos de gestión adicionales que supone escalonar los pagos a lo largo del tiempo compensan las ventajas de no tener que liberar todo el presupuesto de inmediato. Algunos entrevistados argumentaron que el primer pago debería ser un pequeño pago inicial para que el tratamiento esté disponible, ya que su eficacia aún no se ha demostrado. Otros preferían un pago único mayor al inicio, dado el riesgo que el gobierno debe asumir, con reembolsos posteriores en función de la eficacia. Algunos entrevistados consideraron que esta es una forma incorrecta de hacerlo. Hicieron hincapié en que, desde la perspectiva del pagador, solo se debe pagar lo que esté respaldado por la evidencia, y que los pagos pueden aumentar a medida que mejore la evidencia.
3.2.1 Duración e intervalos de los pagos del spread
Las entrevistas revelaron dos posibles intervalos para los pagos diferidos: pagos anuales o pagos individuales, es decir, según las consultas. Según las entrevistas, la duración óptima de los pagos diferidos se sitúa entre dos y diez años. Ambos extremos tienen ventajas y desventajas, y es necesario encontrar un equilibrio para controlar los riesgos, tanto a nivel corporativo como gubernamental. La duración óptima depende de factores como la población, la enfermedad, la tasa de supervivencia, el resultado a medir, la probabilidad de que los pacientes acudan a las visitas de seguimiento, el envejecimiento del medicamento, la competencia en el mercado, así como el coste de oportunidad y la inflación.
Como resumió un entrevistado, probablemente exista un plazo limitado, con una duración mínima y máxima, para que los pagos de anualidades tengan sentido. Se debe evitar comprometerse con plazos demasiado largos, ya que las circunstancias podrían cambiar. Por ejemplo, un paciente podría mudarse al extranjero, lo que plantea dos problemas: uno en el seguimiento en caso de un OBA y otro en la responsabilidad del pago en caso de un pago diferido. Existe consenso en que la recopilación de datos durante el período de seguimiento debe realizarse en el país de residencia, sin referencia específica al seguro. Algunos creían que el país donde el paciente está asegurado es responsable de los pagos de la terapia, citando la directiva sobre asistencia sanitaria transfronteriza, mientras que otros se referían al país donde se administra la terapia.
3.3 Acuerdos de entrada gestionada basados en resultados
Los entrevistados señalaron que, gracias a los acuerdos de asociación económica (AAE), las terapias pueden llegar a los pacientes cuando los fabricantes pueden convencer a los financiadores de que el valor añadido de una terapia es alto, a pesar de que aún no se ha demostrado clínicamente. La eficacia clínica puede demostrarse entonces mediante la obtención de los resultados acordados en un contrato. Los entrevistados acogieron favorablemente los acuerdos de asociación económica (ABO) para recopilar más datos, abordar las incertidumbres y, lo más importante, distribuir los riesgos entre el gobierno y los fabricantes.
Un acuerdo bien meditado es esencial. Es crucial determinar proactivamente la duración óptima y los ajustes de pago, con base en datos de seguimiento, de acuerdo con el ciclo de vida del medicamento y la competencia prevista en el mercado, ya que no es excepcional que se encuentre una terapia alternativa en un plazo razonable.
“No puedes cambiar las reglas durante el juego”.
Para prever qué nuevos medicamentos podrían entrar al mercado, lo cual afecta la dinámica del mercado, el gobierno debe realizar un análisis prospectivo y considerar los proyectos en desarrollo de diferentes compañías al negociar los contratos de venta directa. Para un gerente hospitalario, la competencia en el mercado indica renegociar el costo absoluto, no la duración del contrato. Según la industria, después de dos o tres años, se podría considerar un nuevo análisis del mercado competitivo. Idealmente, el costo de un medicamento se reevalúa solo para nuevos pacientes, ya que el costo para los pacientes que ya reciben esa terapia ya se acordó previamente.
3.3.1 Financiación de los acuerdos
Para establecer e implementar los OBSP, la empresa y el pagador deben acordar los términos del mecanismo. La empresa inicia la propuesta, detallando detalles como el monto y el cronograma de pago, y las medidas de resultados. Posteriormente, el sistema de salud (pagador) evalúa la viabilidad de la propuesta y entabla conversaciones para alcanzar un acuerdo que se ajuste a las capacidades y los límites legales del sistema.
“Antes de iniciar las negociaciones, es necesario un buen conocimiento de la contabilidad y la fiscalidad, así como de las partes interesadas”.
Un entrevistado propuso utilizar un modelo de financiación a tanto alzado en lugar de un sistema de pago por escritura para financiar terapias curativas de alto costo que requieren seguimiento a largo plazo. En un sistema de pago por escritura, el reembolso se basa en las intervenciones o servicios individuales prestados. Con un modelo de pago a tanto alzado, todos los costos asociados con la terapia se cubren en un único acuerdo. Esto significa que los hospitales o médicos recibirían un pago fijo predeterminado tanto por el tratamiento como por el seguimiento, independientemente de la complejidad o el número real de servicios prestados.
Actualmente, el reembolso de los medicamentos de venta libre (TMP) depende del cumplimiento de los criterios descritos en el Capítulo IV de la lista belga de medicamentos reembolsados ( Recuadro 1 ) ( RIZIV, 2023a ), y los pagos se realizan al completar las subsecciones en distintos momentos del seguimiento. Sin embargo, las partes interesadas señalaron que se necesita una solución más eficaz.
Recuadro 1. Definición del capítulo IV en la lista belga de medicamentos reembolsados.
El capítulo IV se refiere a la lista de especialidades farmacéuticas reembolsables sujetas a ciertas condiciones impuestas por razones médicas o presupuestarias. Esto significa que el reembolso está limitado, por ejemplo, en términos de indicaciones, grupo objetivo, edad, etc. Además, se debe solicitar la autorización previa del médico responsable para estas especialidades farmacéuticas: se trata de una comprobación previa .
Parece existir cierto debate entre las partes interesadas sobre quién es responsable de iniciar el pago de los ATMP. La mayoría de los grupos de interés coinciden en que es responsabilidad del médico decidir si un paciente cumple los criterios, mientras que algunos argumentan que un solo médico no es lo suficientemente objetivo y que un comité externo de expertos, es decir, la Junta Nacional de Médicos o el comité de medicamentos huérfanos, compuesto por todas las cajas de enfermedad, los expertos pertinentes y el pagador nacional, debería participar en el proceso de toma de decisiones debido a las consecuencias financieras. Otros creen que el médico puede aportar información importante al evaluar y ayudar a determinar si el efecto es suficiente, sin tomar la decisión.
Solo unos pocos afirmaron que el fabricante, los médicos asesores de las cajas de enfermedad, el pagador nacional o un organismo supervisor dentro del seguro del pagador nacional deberían ser responsables de iniciar el pago. Sin embargo, un entrevistado se opone ferozmente a que el pagador decida sobre el pago porque intenta pagar lo menos posible. Se desaconsejó asignar esta responsabilidad a las cajas de enfermedad porque carecen de los datos necesarios para hacer este tipo de evaluación. No se recomienda compartir estos datos con las cajas de enfermedad, ya que podría resultar en la selección de pacientes o en la variación de los términos de reembolso. Además de eso, pueden surgir problemas de privacidad, ya que no tienen el deber médico de confidencialidad. Se necesita un marco que proporcione directrices claras para el inicio del pago, es decir, el tipo de datos que se considerarán y las reglas de detención que se utilizarán.
3.3.3 Determinación de los parámetros de resultado y medidas de resultados informadas por el paciente (PROM)
Dependiendo de la enfermedad en cuestión, es importante contar con parámetros de resultado claramente definidos, realistas, objetivos y verificables para medir resultados de salud clínicamente relevantes. Las métricas de rendimiento que vinculan los pagos con los resultados deben ser lo suficientemente granulares, es decir, más específicas que la supervivencia general y fácilmente medible. Sin embargo, los expertos en contabilidad advierten que los parámetros de resultado utilizados pueden no ser fáciles de lograr, ya que, de lo contrario, no hay condicionalidad y pueden considerarse engañosos.
“Debe ser creíble, medible, objetivo, relevante y verificable, porque en base a ello los pagadores determinan su financiación y sus ingresos empresariales”.
Los criterios racionales deben ser concluyentes, acordes con las promesas de la empresa y acordados por todas las partes interesadas, incluidas las organizaciones de pacientes. Sin embargo, la definición de medicamento eficaz para el gobierno difiere de la de los representantes de pacientes, y a menudo los registros están incompletos porque no se miden importantes medidas de resultados notificadas por los pacientes (PROM). Además de los parámetros puramente clínicos, también deben considerarse aspectos de calidad de vida (CdV) y facilidad de uso para el paciente, según los representantes de pacientes, quienes expresaron su preocupación por cómo el gobierno se aferra exclusivamente a la evidencia científica de eficacia, en lugar de considerar también estos resultados notificados por los pacientes como evidencia complementaria. Por lo tanto, los pacientes deben participar en la recopilación de datos y la mayoría de los entrevistados coinciden en la importancia de incluir las PROM, ya que permitirán una mayor comprensión de los aspectos cualitativos y relacionados con la experiencia. Actualmente, estas medidas de CdV a menudo no se incluyen porque la industria afirma que el comité de reembolso de medicamentos (CRM) no las considera tan importantes como los resultados clínicos, o se consideran demasiado subjetivas. Por ello, se basan en la evidencia científica de eficacia según un representante de pacientes.
Algunos incluso afirman que el gobierno debe exigir diseños de ensayos clínicos justos e inclusivos que incluyan PROM. Mientras que otros se refirieron a cómo los PROM hacen que la medición de resultados sea más compleja. Por ejemplo, ¿cómo se incluye en el acuerdo y el cronograma de pagos? ¿Se aceptará esto como evidencia suficientemente sólida para los pagadores? Un gerente de hospital señaló que la recopilación de datos de calidad de vida es administrativamente onerosa y es más compleja que involucrar al paciente. Para garantizar la rentabilidad de la recopilación de datos de PROM, se deben lograr compensaciones entre el costo de la recopilación de datos y su valor agregado. Para tener éxito en esto, los representantes de pacientes y los expertos en pacientes pueden desempeñar un papel de asesoramiento en una etapa temprana sobre la definición de rendimiento, por ejemplo, midiendo la calidad de vida mediante PROM.
Curiosamente, uno de los representantes de los pacientes se opone al uso de los resultados informados por los pacientes, alegando que son demasiado subjetivos. Algunos otros se suman a esta postura y se oponen a la inclusión de las PROM, alegando preocupación por su vaguedad, falta de conclusión, subjetividad y vulnerabilidad al sesgo del paciente, ya que estos podrían ser más susceptibles a la influencia de los fabricantes.
3.3.4 Adaptación del pago en función de la efectividad
Se adoptan tres posturas al hablar de adaptar el pago en función de la efectividad. Casi todos los interesados coinciden en que, si no se alcanza el resultado, se debe reembolsar el importe total (diseño binario de todo o nada) o se puede reducir el pago (diseño escalonado) si, después de todo, el medicamento no es tan efectivo como se prometió. Por otro lado, cuando la efectividad supera las expectativas, varios interesados consideran justo aumentar la base de reembolso hasta un umbral predefinido. Sin embargo, existen dudas sobre si las autoridades estarían dispuestas a respaldar tales incrementos de precio. Algunos entrevistados consideran que un aumento de precio no está justificado, ya que ya está contemplado en la fijación de precios basada en el valor. Creen que el beneficio de una terapia mejor de lo esperado debería destinarse al beneficio social, en lugar de aumentar las ganancias de la empresa.
Los acuerdos de pago para pacientes que responden, no responden y pacientes que se pierden durante el seguimiento deben realizarse con antelación. Varios entrevistados creían que cuando un paciente se pierde durante el seguimiento, el pago se suspende. Quién debería ser responsable de la pérdida de pacientes durante el seguimiento es una cuestión ética. Por un lado, la empresa no debería ser penalizada si un paciente no asiste a una visita de seguimiento o cuando el hospital no puede mantener el contacto con sus pacientes. Ni el hospital ni el médico deberían ser responsables de los pacientes que abandonan el seguimiento porque esto podría causar incomodidad o estrés a los médicos.
“No sería justo que las compañías farmacéuticas dividieran el riesgo incluso cuando un hospital no puede mantenerse en contacto con los pacientes”.
Se acepta generalmente que los pagos diferidos deben suspenderse cuando un paciente fallece, incluso si la muerte no está relacionada con el tratamiento. Sin embargo, algunos argumentan que los pagos deben continuar independientemente de la causa de la muerte, mientras que otros creen que depende de las circunstancias específicas que rodean el fallecimiento del paciente. Cuando un paciente fallece debido a un factor externo, algunos argumentan que la empresa debe asumir el riesgo, mientras que el sector no está convencido de que deba ser responsable en tales situaciones. Se presentan dos propuestas. La primera es considerar la tasa de mortalidad promedio durante las conversaciones, y la segunda es pagar el costo promedio de un paciente que falleció y, por lo tanto, se pierde el seguimiento o se puede considerar que no responde.
3.3.5 Ajustes a nivel de población o a nivel individual
La elección del ajuste del pago a nivel de paciente o población es un proceso individualizado, que depende de las diferencias en el contrato y el nivel de distribución de riesgos, la enfermedad, las características del tratamiento y el tamaño de la población. Debe establecerse previamente un equilibrio entre las ventajas y desventajas ( Tabla 1 ). La mayoría de las partes interesadas, salvo los fabricantes, se muestran a favor del ajuste a nivel de paciente. Existe consenso en que la efectividad debe medirse a nivel individual, mientras que los ajustes deben realizarse a nivel de subpoblación. Este nivel de estandarización es lógico, ya que, para una misma efectividad, los pacientes representan el mismo coste para la sociedad.
Tabla 1
Tabla 1. Ventajas y desventajas del ajuste de pago a nivel de paciente y de población.
Recopilar datos siempre es un desafío, por lo que es esencial definir, en un contrato formal, el tipo de datos, cómo se recopilarán y registrarán, y las funciones y responsabilidades de todas las partes interesadas, junto con protocolos para el monitoreo, la gestión y el procesamiento de datos. Hoy en día, gran parte del proceso depende de la buena voluntad, sin un marco establecido.
Un factor crucial para determinar el éxito de las anualidades es la recopilación de datos de calidad. Si bien la industria cuenta con un sistema de farmacovigilancia bien desarrollado a nivel regulatorio para la información de seguridad, no existe nada remotamente similar para los resultados. Idealmente, para basar las condiciones de pago en el resultado, este debería recopilarse de forma estandarizada e inequívoca, sin ser subjetivo ni manipulable. No habrá un enfoque único, sino uno a medida para cada enfermedad o caso específico. Por lo tanto, los médicos consideran que su aportación es crucial en las discusiones sobre el diseño de estos acuerdos. En algunos casos, como con Spinraza® para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME), la recopilación de datos ha sido insuficiente para justificar un reembolso definitivo, a pesar de que los médicos han observado la evolución de sus pacientes.
“Con Spinraza ® para la AME, los instrumentos de medición no pueden mostrar mucha mejoría en 2 años, pero los pacientes dicen que se sienten mucho mejor”.
Los entrevistados propusieron que, para no depender más de la buena voluntad de los profesionales sanitarios, los fabricantes podrían destinar una suma global a la recopilación, el procesamiento y la publicación de datos por parte de un gestor de datos con los más altos estándares. Esta propuesta fue respaldada por representantes de la industria, quienes afirmaron que los hospitales y los profesionales sanitarios son quienes soportan la carga de la recopilación de datos. Por lo tanto, deberían ser remunerados por su labor, ya que el seguimiento a largo plazo debe organizarse a nivel hospitalario. Otros creen que los profesionales sanitarios no deberían recibir financiación adicional ni incentivos adicionales por proporcionar datos fiables. Además, para fomentar la disciplina en los centros en el seguimiento a largo plazo de los pacientes y la inclusión de los datos en los registros, creen que la recopilación de datos debería ser la base de la financiación de hospitales y profesionales sanitarios. Una práctica similar ya se utiliza actualmente: parte del pago del pagador nacional a los hospitales puede retenerse para incentivar la recopilación de datos y mitigar el riesgo de que falten. Los pagos podrían vincularse a las buenas prácticas de los protocolos basados en la evidencia, por ejemplo, una remuneración adecuada (subvención, presupuesto, tasa administrativa) para las actividades de seguimiento de los pacientes.
3.4.1 Fuentes de recopilación de datos
Se propusieron cuatro posibilidades para la recopilación de datos. La primera posibilidad implica un registro ad hoc financiado por el fabricante, que es el tipo más común, pero puede no estar necesariamente alineado con otros registros. La segunda opción es un sistema de registro de alto rendimiento con extracción de datos de la historia clínica electrónica (HCE) del paciente a través de healthdata. be. Mientras que los registros adicionales crean una carga de trabajo extra para hospitales, médicos, pacientes o autoridades, los profesionales sanitarios comprenden que se requiere responsabilidad para financiar terapias costosas y requiere datos fiables recopilados de forma precisa y auditable con la confianza de todos. Sin embargo, los registros adicionales, junto con la HCE, suelen ser específicos del producto y requieren el envío de datos de facturación por separado al pagador nacional, lo que resulta en un aumento de la carga de trabajo. Para mitigar esto, la racionalización de los procesos, la eliminación de la duplicación del trabajo y la digitalización de las tareas manuales podrían aliviar la carga administrativa de los profesionales sanitarios.
Debería haber un incentivo para analizar lo que ya existe, como las bases de datos de eSalud y la EMA, para recrear los sistemas existentes de forma sencilla y pragmática, evitando así complicar excesivamente la recopilación de datos y crear una carga adicional.
La tercera opción es tener, junto al EHR, una plataforma única para registrar datos, solicitar reembolsos y facturar. En cuarto lugar, e idealmente, muchos se refirieron a un sistema completamente automático que aplica el principio de una sola vez y está acoplado sistema a sistema. Esto significa que los datos se ingresan solo una vez y el sistema está conectado a otras bases de datos existentes, es decir, la base de datos del hospital. De esta manera, los pacientes elegibles pueden ser identificados con base en un algoritmo que utiliza los datos codificados (EHR, parámetros de laboratorio, etc.), y los datos pueden iniciar o detener el pago y notificar cuándo el paciente debe ser programado para una visita de seguimiento. En interés de los pacientes y los proveedores de atención médica, el registro de datos debe ser lo más fácil posible. Por lo tanto, la mayoría de los entrevistados piensa que el pagador belga NIHDI debe proporcionar recursos. Algunos también sugirieron que se podrían considerar subvenciones gubernamentales para establecer un sistema digital, uniforme y fácil de usar con registros electrónicos para médicos, que sea compatible entre hospitales para que la transferencia de datos sea evidente. La agencia belga Sciensano debe, a su vez, proporcionar la infraestructura necesaria para establecer un sistema electrónico uniforme, integrado, fácil de usar y estandarizado con registros electrónicos compatibles entre hospitales. Para Sciensano, también tiene la función de analizar estos datos y preparar informes para las empresas que lo soliciten. Por ejemplo, el análisis del Registro de AME lo realiza Sciensano. Además, para un sistema integrado de este tipo con una sólida calidad de datos, el pagador nacional debe crear e incentivar a los centros de excelencia e integrarlos en los criterios de reconocimiento de estos centros. El primer paso es establecer pilotos de dicho sistema integrado con centros de excelencia, que se reconocen según los criterios determinados por el pagador nacional. Diversas partes interesadas enfatizaron que se debería utilizar un número limitado de estos centros de especialización, como hospitales y centros de tratamiento reconocidos.
3.4.2 Responsabilidades de recopilación de datos
Actualmente, la responsabilidad de la recopilación de datos suele recaer en los fabricantes, quienes establecen y financian la infraestructura de recopilación de datos, como los registros. Para garantizar que los registros estén completos y correctamente registrados, estas empresas deben informar a todas las partes interesadas sobre la importancia de la recopilación de datos y brindar capacitación y orientación a los médicos sobre la prescripción responsable, la importancia del seguimiento y el tipo de datos de pacientes que deben recopilarse.
Las empresas deben pensar en cómo ayudar a los médicos a recopilar datos; debemos guiarlos, explicarles por qué es necesario y comunicarlos de forma educativa. La base de datos no se llena de golpe porque exista.
Según la industria, las autoridades tienen mucha información sin utilizar a la que la industria no tiene acceso o debe pagar para obtener acceso. Otros afirman que los datos de gran valor a menudo están con los fabricantes y no están disponibles públicamente. La transparencia se citó como una preocupación, al igual que el hecho de que los registros desaparecen una vez que ya no son necesarios para los fines de HTA. Para evitar esto, la recopilación de datos debe convertirse en una responsabilidad compartida de los profesionales sanitarios, el pagador nacional, los hospitales y la industria, y los compromisos de todas las partes deben estipularse en un contrato. Al compartir el costo, el pagador nacional y los fabricantes podrían obtener control sobre los aspectos del proceso que desean gobernar. Una propuesta fue que las empresas podrían facilitar el registro, la recopilación, el procesamiento y el análisis, ya que desean realizar un seguimiento del rendimiento médico de su tecnología sanitaria y ver si se ha alcanzado el resultado predefinido. El gobierno debe mejorar los sistemas globales de seguimiento de pacientes, es decir, ser más eficiente y estar conectado.
Los pacientes desempeñan un papel vital en la medición de resultados, y en la recopilación y registro de datos. Sin embargo, no hubo consenso sobre si se podía esperar que se presentaran a las consultas de seguimiento durante el resto de su vida con un tratamiento único. Los pacientes necesitan estar informados y ser conscientes de su responsabilidad conjunta hacia la sociedad y otros pacientes, así como de las implicaciones si no se presentan, por ejemplo, la suspensión del pago si no hay evidencia que justifique la financiación pública de la terapia. Por lo tanto, se propuso a los médicos y las organizaciones de pacientes para alentar al paciente. Para reducir la posibilidad de pérdida de seguimiento, se propuso obligar a estas responsabilidades contractualmente y realizar un seguimiento cercano del paciente. Los entrevistados tenían opiniones diversas sobre si se debían aplicar consecuencias o sanciones (financieras) y cuáles deberían ser cuando el paciente se ausenta a las consultas de seguimiento.
¿Quién pagará si el paciente no se presenta? ¿La empresa, el hospital o la sanidad pública?
Algunos entrevistados mencionaron que es poco ético responsabilizar a los pacientes críticos por la suspensión de los pagos. Señalaron que el umbral para exigir responsabilidad financiera a los pacientes sería alto, dada su patología y su situación vulnerable. Muchos otros afirman que los pacientes podrían ser responsables si no cumplen con las condiciones o compromisos razonables. Se propusieron ideas como una tasa de reembolso más baja y, por lo tanto, un copago más alto para el paciente como incentivo para fortalecer la participación. Otros proponen un enfoque más moderado, con una notificación alarmante a los pacientes sobre la suspensión del reembolso.
3.4.3 Propiedad y acceso a los datos
Los entrevistados expresaron diferentes opiniones sobre quién debería ser el titular de los datos. Algunos sugirieron que perteneciera al paciente, ya que es el titular de sus datos, mientras que otros propusieron al pagador nacional, Sciensano, hospitales, centros de excelencia o la industria.
Además, según algunos, los pacientes necesitan tener acceso total a sus historiales clínicos y saber en todo momento qué se recopila sobre ellos, mejor que con la eSalud. Los pacientes deben poder usar aplicaciones que actualicen automáticamente sus historiales o registros, mientras que los hospitales deben garantizar la seguridad de sus datos médicos.
También se mencionó la propiedad compartida o copropiedad, ya que podría contribuir a la credibilidad científica y, con el tiempo, a un mejor sistema de salud, donde la evidencia del mundo real se publique en un registro y los investigadores puedan tener acceso ad hoc a estos registros y nutrir la investigación científica. Sin embargo, hubo consenso en que quien pretenda controlar los datos, el proceso de recopilación y análisis de datos debería asumir los costos asociados.
Según un farmacéutico hospitalario, debe existir un expediente electrónico estandarizado, junto a la historia clínica, al que puedan acceder varias personas. Lo más importante es que se apliquen los principios FAIR (localizable, accesible, interoperable y reutilizable) y que el acceso se conceda en función de la obligación de confidencialidad médica. Por ejemplo, en beneficio de los pacientes, las cajas de enfermedad solo pueden acceder a los datos de consumo, y no a los registros que contienen información médica, ya que, de lo contrario, podrían producirse una selección de pacientes o diferencias en el reembolso, así como problemas de privacidad, en función de los datos de resultados. Además, no está claro si los fabricantes deberían tener acceso a ciertos datos de pacientes que podrían contener información valiosa sobre su producto. Incluso si el fabricante apoya el registro y el procesamiento de datos, por razones de privacidad, los fabricantes solo deberían tener acceso a los datos agregados según los entrevistados de las cajas de enfermedad. Para aumentar la preocupación por la privacidad, es posible conceder acceso a terceros para supervisar la recopilación de datos. Por ejemplo, en el Registro de AME, existe un comité directivo que gestiona los datos y evalúa las preguntas de investigación antes de conceder acceso a los datos, a menudo seudonimizados o agregados. Por último, cualquier persona con acceso al registro debería poder realizar análisis.
3.4.4 Análisis e interpretación de datos
Algunos encuestados creen que la industria no debería participar en la recopilación ni el análisis de datos y que debería mantenerse neutral e independiente de los fabricantes. Algunos entrevistados propusieron que el análisis lo realizara el pagador o una agencia gubernamental independiente como Sciensano. Además, se podría designar un organismo de auditoría independiente que verificara y determinara si los datos se recopilaron correctamente. Se podría acordar que, dentro del gobierno, ciertos expertos, como personal de KCE, supervisarían el análisis de los historiales de pacientes y otros datos, y podrían redactar informes. Sin embargo, este sistema de control con expertos que necesitan conocer los historiales de los pacientes podría plantear problemas relacionados con el RGPD y la privacidad, ya que los datos de los pacientes son estrictamente confidenciales y no pueden compartirse con el grupo de trabajo de CRM ni con ningún fabricante.
Tras la presentación del informe del fabricante al pagador nacional, los expertos del grupo de trabajo del NIHDI deben interpretar y analizar los resultados para decidir si se mantiene o renegocia el acuerdo. Sin embargo, la complejidad de productos altamente especializados, como los ATMP, requiere experiencia adicional a la del evaluador interno del NIHDI. Se puede consultar a un grupo de expertos médicos y de otras organizaciones, como Sciensano, KCE, la Agencia Inter Mutua (IMA-AIM) y la Agencia Europea de Medicamentos, para facilitar un proceso de evaluación científicamente objetivo.
3.4.5 Coordinación internacional de la recopilación de datos
Casi todos los grupos de interés coinciden en la coordinación internacional para la recopilación de datos. En el caso de los medicamentos huérfanos, la recopilación de datos transnacionales ya ha demostrado su valor añadido para responder a las incertidumbres persistentes y permitir la reevaluación a nivel europeo, en lugar de centrarse en pequeñas poblaciones a nivel nacional. Al poder agrupar más datos, los datos y la evidencia son más sólidos, lo que se traduce en resultados estadísticos más fiables. Otra ventaja es que compartir información internacionalmente evita la duplicación de esfuerzos entre países. Un ejemplo de ello es la iniciativa del Consorcio Internacional para la Medición de Resultados en Salud (ICHOM), donde expertos acuerdan un conjunto de datos con parámetros para medir la eficacia de los medicamentos en distintos países.
No se sabe con certeza si los datos recopilados a nivel europeo o mundial serán suficientes para tomar decisiones de pago, ya que los países siguen interesados en sus propios datos de pacientes para sus acuerdos nacionales de precios. Europa puede aprobar algo, pero los precios y los reembolsos seguirán siendo competencia nacional, ya que los estados miembros desean mantener la jurisdicción sobre los precios y los reembolsos a nivel nacional. Idealmente, los datos sobre la eficacia que se recopilan a nivel nacional se incluyen en un registro. Ya existen sistemas basados en criterios conjuntos, como Beneluxa, para la evaluación de tecnologías de la salud (ETS), la negociación y el reembolso conjuntos. Sin embargo, cada país actúa de acuerdo con su sistema de seguros. En consecuencia, un entrevistado se pregunta si dicha actividad internacional compensa la dificultad de organizar dicha recopilación de datos a corto plazo. En un esfuerzo por generalizar un registro y aumentar la usabilidad, algunos países están intentando utilizar el mismo lenguaje médico estandarizado, como SNOMED 1 .
Existe un registro internacional para Spinraza® . La Comisión Europea está realizando un gran esfuerzo para generalizarlo, pero el progreso es lento debido a la complejidad de usar el lenguaje médico estandarizado como SNOMED para que el sistema lo utilice.
Se mencionaron diferentes actores belgas que podrían contribuir a la colaboración de las redes de recopilación de datos, como el registro belga de cáncer, Sciensano, la Agencia Federal de Medicamentos y Productos Sanitarios (FAGG) y la plataforma de eSalud. Algunos actores son más pragmáticos: dado que la situación ya es difícil a nivel nacional, proponen demostrar localmente cómo lograr el éxito con las iniciativas nacionales antes de adoptar un enfoque más global. Otro entrevistado afirmó claramente que Europa desempeña un papel importante para garantizar la coherencia entre los Estados miembros.
3.4.6 Alineación de los requisitos de recopilación de datos de la EMA y la HTA
Sin embargo, los datos presentados a la EMA se recopilan para respaldar la concesión de la autorización de comercialización, lo cual difiere de los datos necesarios para fundamentar la toma de decisiones sobre la evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) y el reembolso. No obstante, varias partes interesadas consideran deseable la armonización con la EMA en la recopilación de datos. La EMA ya utiliza registros en el proceso de registro, y sería beneficioso que los datos necesarios para la financiación y el reembolso también se recopilaran en estos registros ya disponibles.
A largo plazo, debería ser posible un mecanismo europeo de recopilación de resultados y centralizar las iniciativas de colaboración para la evaluación clínica de medicamentos. Además de la iniciativa Beneluxa, existe cooperación entre el pagador nacional y la EMA. En 2019, la EMA y EUnetHTA ya mantenían conversaciones sobre la generación de evidencia para la concesión de licencias cruzadas y cómo mejorar su colaboración. Según los entrevistados, la EMA es la mejor posicionada para impulsar a los fabricantes hacia un enfoque armonizado europeo.
3.5 Gobernanza
3.5.1 Reforma estructural del sistema de gobernanza
Una sugerencia presentada es reformar la financiación hospitalaria en Bélgica y prepararse para la llegada de los ATMP mediante una mejor visión de futuro y consultas más tempranas entre los fabricantes y el gobierno. Durante las entrevistas, se sugirió que el gobierno debería crear una plataforma para el diálogo multisectorial. Esta plataforma tendría como objetivo motivar a las partes interesadas a compartir datos, desarrollar una visión común y colaborar entre sí para avanzar hacia un sistema de atención sanitaria más centrado en el valor.
“Estamos al final del sistema actual y todas las partes interesadas deben encontrar nuevas soluciones para crear una situación en la que todos ganen”.
Los entrevistados tienen opiniones divergentes sobre la complejidad de esta reforma de la gobernanza. Un grupo cree que la complejidad radica en la preocupación de que parte del presupuesto se utilice para establecer procesos y procedimientos burocráticos, lo que significa que este dinero no puede destinarse a financiar tratamientos que afectan directamente a los ciudadanos. Otro grupo comparte la preocupación por la complejidad de la gobernanza debido al compromiso plurianual, ya que los pagos a plazos suponen un mayor esfuerzo administrativo para los hospitales que los pagos únicos. Sin embargo, algunos entrevistados consideran que la reforma de la gobernanza es más sencilla, ya que consideran los pagos diferidos como un tipo de Acuerdo Multianual de Acción (AMA) con formas de pagos a posteriori . Creen que comprometerse a realizar pagos a lo largo de varios años puede tener efectos presupuestarios positivos si se estructura y digitaliza el procesamiento y la supervisión de los pagos diferidos. Los recursos humanos son especialmente importantes para la gestión de las OBA, ya que es necesario realizar un seguimiento del paciente, completar los registros, realizar una visión a largo plazo, un proceso de supervisión sólido, un circuito de pagos, realizar reevaluaciones, etc.
A los hospitales les resulta difícil gestionar administrativamente los pagos diferidos; sus sistemas no están preparados para ello. Cuando compran medicamentos, están acostumbrados a pagar de una sola vez. Es un trámite burocrático.
Se ejemplificó esta dificultad administrativa al afirmar que la mayoría de las terapias implican copagos por parte del paciente. Por lo tanto, el paciente debería recibir una factura, incluso si no tiene que pagar nada. Al pagar a plazos, no es posible enviar una factura por la misma terapia varios años seguidos. Sin embargo, según un farmacéutico de hospital, es viable si todo se planifica con suficiente antelación mediante órdenes permanentes. Según un gerente de hospital, los acuerdos de gestión de medicamentos (AMM) se prestan mejor a un sistema de tarifa plana con seguimiento del paciente por parte del hospital. Este tipo de acuerdo permite cierta flexibilidad entre el hospital y el gobierno.
Debido a los posibles conflictos de intereses entre la empresa y el sistema sanitario, sería beneficioso contar con un tercero neutral sin intereses financieros directos. Muchas partes interesadas apoyan la creación de un consejo asesor externo independiente para abordar los conflictos de intereses y supervisar los acuerdos de rendimiento. Si bien algunos abogan por un ambiente de confianza, muchos destacan la importancia de la independencia y la objetividad en la recopilación y el análisis de datos. El consejo asesor externo tendría una función puramente consultiva (no vinculante). Sus responsabilidades no deberían solaparse con las del CRM ni con las del colegio de médicos, ni debería gestionar expedientes individuales.
Este grupo de expertos independientes podría incluir una parte neutral, como un especialista no médico. Otros entrevistados creen que las cajas de enfermedad no deberían formar parte del consejo asesor. Los médicos y los representantes de los pacientes deberían formar parte de él para desempeñar un papel evaluador y participar en la toma de decisiones futuras. Sin embargo, no se observó el valor añadido de involucrar a los representantes de los pacientes, ya que debe ser un debate científico y objetivo, y el interés del paciente no es el único que debe atenderse.
Un representante de la industria afirmó que dicho organismo no debería participar en las negociaciones para el establecimiento de los acuerdos, sino que debería gestionar los registros y realizar análisis estructurados. Esta junta sería responsable de determinar los parámetros de rendimiento, independientemente de las consideraciones presupuestarias, y garantizaría el cumplimiento de los acuerdos. Después de cinco años, la junta revisaría el impacto general del sistema, independientemente de los expedientes individuales, y realizaría los ajustes necesarios.
Un consejo asesor externo, al que se podría consultar, sin compromiso, antes de cerrar la operación y que comparta su experiencia con la empresa antes de solicitar el reembolso.
En lugar de fundar un organismo adicional, algunos propusieron que el Servicio de Evaluación y Monitoreo Médico (DGEC) del NIHDI, que podría investigar los datos de los registros, pudiera asumir esa función.
Se reconoció que el proceso de toma de decisiones y los acuerdos subsiguientes pueden no ser siempre transparentes, a pesar de estar financiados con fondos públicos. Algunas partes interesadas consideran que no debe haber secretismo sobre el tipo de acuerdo ni sobre los términos y condiciones de los contratos, y que, por ejemplo, los resultados de salud utilizados y los mecanismos de financiación, así como todos los datos sobre beneficios y seguridad, deben hacerse públicos. Además de contribuir a la credibilidad científica, la transparencia para valorizar los datos redunda en beneficio de médicos, pacientes, el gobierno y las empresas. Mejorar la comprensión de los riesgos, las responsabilidades, las condiciones y las expectativas relacionadas con estos acuerdos sería un avance.
Otros afirmaron que se debe prestar atención para garantizar que el aumento de la transparencia a nivel financiero no se produzca a expensas de la accesibilidad a los medicamentos en Bélgica, dado que existe una preocupación legítima en torno a la política de competencia y los secretos comerciales. De ahí la excepción de transparencia para los elementos financieros de los acuerdos. Para mejorar la comprensión del aspecto financiero de los contratos, se necesita un sistema de gobernanza de múltiples partes interesadas con las salvaguardias adecuadas para que la información que se transparente no pueda utilizarse indebidamente, por ejemplo, con fines comerciales. Los primeros pasos se establecen con una ley belga que aumentará la transparencia al imponer la visión parlamentaria de los AMUMA ( Kamer, 2020 ).
3.6 Cumplimiento normativo de las normas contables tanto europeas como nacionales
El sistema de salud belga funciona con un presupuesto fijo anual y ciclos presupuestarios anuales, lo que significa que el coste total de un servicio o tratamiento prestado en un año específico debe contabilizarse en el presupuesto del Servicio de Salud Pública de la Federación y del Instituto Nacional de Salud de Irlanda (NIHDI) de ese mismo año. Por lo tanto, el presupuesto del pagador no está estructurado para reconocer intervenciones sanitarias cuyo valor se acumula a lo largo de años o incluso décadas. Además, para los hospitales, distribuir una factura a lo largo de más de dos años puede ser un desafío. En consecuencia, la facturación plurianual puede constituir una barrera presupuestaria tanto para el pagador como para el fabricante, acostumbrados a operar con ciclos presupuestarios anuales.
Actualmente, el Sistema Europeo de Cuentas (SEC) dicta a los Estados miembros cómo deben informar y presupuestar sus gastos sanitarios a la UE. Eurostat es el organismo de control y puede declarar culpable a un gobierno si no cumple las normas. El SEC se describió como un sistema de registro estático, pero complejo, que todos deben utilizar, aunque carece de autoridad legal. La forma en que se diseña un nuevo sistema de pago debe verificarse con el SEC para garantizar su conformidad o se debe iniciar un procedimiento para solicitar una exención a Eurostat. Según expertos contables, las anualidades no son posibles porque el SEC no contempla las amortizaciones. Como han mencionado varios, el mayor problema es que, según Eurostat, todo debe facturarse en un año.
Entre los entrevistados, las opiniones difieren sobre la necesidad de ajustes estructurales para adaptar tipos de pago específicos mediante modificaciones legislativas. Los entrevistados sugieren que debe haber un debate entre los organismos pagadores nacionales y los europeos para garantizar la armonización de las legislaciones locales y europeas. También sugieren flexibilizar las normas contables a nivel europeo, ya que no se desarrollaron teniendo en cuenta los ATMP.
3.7 Protección de datos y privacidad
Las entrevistas plantearon tres temas principales en materia de protección de datos.
3.7.1 Cuestiones generales del RGPD
El RGPD es una de las normativas más estrictas en materia de privacidad de datos personales. Dado que los pagos a plazos requieren la recopilación de datos personales sobre la salud, la normativa para proteger estos datos, tras el RGPD, complicará y potencialmente encarecerá la ejecución de dicho acuerdo. ¿Qué tipo de datos pueden ponerse legalmente a disposición, a quién y con qué finalidad? Además, deben implementarse medidas de seguridad para evitar cualquier uso indebido de los datos, como análisis deficientes sin revisión por pares.
Al compartir datos, surgen problemas de privacidad. Es necesario tomar precauciones para garantizar la confidencialidad; por ejemplo, los datos personales no deben vincularse con los datos de resultados en la misma base de datos. Ni los fabricantes ni el gobierno necesitan acceder a los datos personales de los pacientes. Si bien algunos argumentan que los fabricantes cuentan con mayor capacidad para realizar análisis de sus productos a nivel transnacional, durante las entrevistas se planteó la preocupación por el anonimato de los datos de los pacientes.
“La industria farmacéutica no debería saber a quién se suministra el producto”.
La sociedad está comprometida y desea aprender; esta es una razón justificable para pedirle al paciente que se comprometa y acepte que se compartan sus datos. Cuantos más cortafuegos haya entre la industria y las instituciones, mayor será la protección del paciente. Sin embargo, esto no siempre es tan sencillo. En el caso de las enfermedades raras, la comisión de privacidad deberá decidir qué resultados pueden compartirse para proteger los datos personales, ya que solo hay unos pocos pacientes en un país. Por lo tanto, un entrevistado propuso que se permitiera a nivel internacional.
3.7.3 Consentimiento del paciente
Si bien los ATMP y los pagos potencialmente dispersos que los cubren requerirán un seguimiento continuo de los datos personales sensibles, hoy en día, la transparencia de los datos no supone un problema; por ejemplo, el expediente médico de eSalud ya puede compartirse con otro médico. Sin embargo, un entrevistado cree que el paciente deberá otorgar un consentimiento informado adicional para recopilar sus datos personales sensibles y compartirlos, de forma agregada o anónima, con otras partes interesadas, como el pagador nacional y los fabricantes de modelos de pago. Además, el paciente puede retirar su consentimiento en cualquier momento, lo que puede tener implicaciones para el registro y complicar el modelo de pago.
Los ATMP representan una frontera prometedora en la medicina, ofreciendo tratamientos que podrían cambiar la vida de diversas enfermedades. Sin embargo, también conllevan importantes implicaciones financieras. Actualmente, el costo de estas terapias sigue siendo incierto desde la perspectiva gubernamental, mientras que las empresas tienen dificultades para calcular con precisión sus gastos. A este desafío se suma el hecho de que los ATMP se desarrollan con frecuencia para enfermedades raras, lo que resulta en poblaciones de pacientes pequeñas. Para compensar los costos de desarrollo y garantizar la rentabilidad, estas terapias suelen comercializarse a precios elevados.
Si bien la literatura existente aborda ampliamente la determinación de estos costos y las estrategias de precios, este estudio se centra en cómo estas terapias, a pesar de sus altos precios, pueden llegar al paciente mediante la implementación de un sistema OBSP. Esto requiere una resolución de las posturas dominantes sobre temas como la estructura de pago, la recopilación de datos, la determinación de los parámetros de resultados, la gobernanza y las cuestiones de privacidad y transparencia.
En la Tabla 2 se compilan las condiciones necesarias que, cumplidas en conjunto, se consideran suficientes para la implementación exitosa del OBSP ( Pangarso et al., 2022 ).
Tabla 2
Cuadro 2. Condiciones clave para la implementación del OBSP: abordar las necesidades de acuerdo y refinamiento en la estructura de pago, pagos distribuidos, acuerdos basados en resultados, recopilación de datos, gobernanza, privacidad y transparencia.
4.1 Estructura de pago
Sin un consenso sobre qué constituye una fijación de precios justa, se prevé que la implementación de nuevos modelos de pago enfrente desafíos sustanciales. Los entrevistados destacaron que las autoridades a menudo carecen de información precisa sobre el costo real de las terapias, mientras que los fabricantes abogan por una fijación de precios basada en el valor. Esta disparidad plantea inquietudes pertinentes con respecto al concepto de fijación de precios justa. Las partes interesadas han propuesto una solución que implica una compensación inicial junto con ajustes posteriores a la evaluación de tecnologías de la salud (ETS) para garantizar una fijación de precios justa. Además, los entrevistados enfatizaron la necesidad de reformar el flujo de financiamiento actual. Sin embargo, antes de proceder con dichas adaptaciones, se considera crucial una comprensión integral del sistema en su conjunto y una consideración cuidadosa de las implicaciones a largo plazo ( RIZIV, 2023a ).
4.2 Pagos diferidos y acuerdos basados en resultados
Los pagos diferidos pueden ser necesarios para afrontar los retos del impacto presupuestario ( farmacia, 2022 ) y pueden aportar una solución a las incertidumbres clínicas de los ATMP ( Maes et al., 2019 ). Sin embargo, la simple distribución de los pagos no es suficiente, ya que puede limitar futuras iniciativas de políticas sanitarias. Es necesario considerar las implicaciones inmediatas y a largo plazo en la investigación y el desarrollo, las estrategias de precios, el acceso de los pacientes y la sostenibilidad general del sistema sanitario. Por lo tanto, la combinación de los pagos diferidos con un mecanismo basado en resultados permite la modelización de precios basada en datos de eficacia del seguimiento, la bibliografía y la generación de evidencia en el mundo real.
4.2.1 Determinación de los parámetros de resultado
Llegar a un acuerdo sobre los parámetros de resultados relacionados con la enfermedad (p. ej., población y tasa de supervivencia) y la frecuencia con la que se miden los factores económicos (p. ej., competencia, coste de oportunidad e inflación) es crucial para mitigar y compartir los riesgos entre el pagador y el fabricante. Además de los parámetros puramente clínicos, se propusieron medidas de calidad de vida y medidas de rendimiento (PROM) como insumos relevantes para vincular los pagos con los resultados, siempre que estén claramente definidos, sean realistas, objetivos y verificables. Por lo tanto, es necesario brindar a los pacientes afectados la oportunidad de expresar lo que significa la calidad de vida para ellos ( Ulrich, 1987 ).
4.2.2 Recopilación de datos
Las entrevistas cubrieron cuatro posibilidades de recopilación de datos, con preferencia por una plataforma automatizada acoplada de sistema a sistema, que se adhiera al principio de «solo una vez». Implementar los principios FAIR es crucial para lograr un sistema de atención médica basado en datos que garantice un acceso uniforme, transparente y seguro a la información de atención médica. Mantener un sistema de recopilación de datos sólido, flexible y ajustable es vital para minimizar las cargas en pacientes y médicos ( Rey et al., 2022 ). Se están realizando esfuerzos para lograr estos objetivos mediante el establecimiento de la Agencia Belga de Datos de Salud (HDA) y el desarrollo de un sistema electrónico uniforme, integrado, fácil de usar y estandarizado ( Vandenbroucke, 2023 ; Belgische Kamer van volksvertegenwoordigers, 2022 ; Belga, 2023 ). Además, los profesionales sanitarios y los pacientes tienen un papel importante en la recopilación robusta de datos. Por lo tanto, es esencial establecer un consenso entre las partes interesadas para incentivar sus contribuciones.
En consonancia con iniciativas como EHDEN, TEHDAS y DARWIN ( EHDEN, 2022 ; TEHDAS, 2022 ; Agencia Europea de Medicamentos, EMA, 2023 ), la armonización de la recopilación de datos para la fijación de precios y el reembolso con los requisitos de datos posteriores al lanzamiento de la EMA se considera una opción viable para armonizar y centralizar la evaluación clínica de medicamentos. Nuestros entrevistados y los resultados de investigaciones previas respaldan esta perspectiva ( Rey et al., 2022 ). Además, este enfoque es coherente con iniciativas como la plataforma RWE descrita en la hoja de ruta del pagador nacional belga para la reforma de los procedimientos de reembolso ( RIZIV, 2023b ).
4.3 Gobernanza
Definir resultados, generar evidencia, manejar la carga administrativa y asegurar el cumplimiento con las regulaciones de protección de datos constituyen barreras para implementar modelos de reembolso basados en resultados ( Michelsen et al., 2020 ; Callenbach et al., 2022 ). Por lo tanto, muchos entrevistados abogan por establecer un consejo asesor independiente de múltiples partes interesadas, ya sea a nivel europeo, alineado con el reglamento HTA ( El Parlamento Europeo y el Consejo de la Unión Europea, 2021 ), o a nivel nacional, considerando que las decisiones finales de precios y reembolsos son competencia regional o nacional. Un enfoque de gobernanza de múltiples partes interesadas, supervisado por una entidad pública independiente de los intereses económicos, es esencial para una gestión eficaz de los datos. La cooperación internacional, ejemplificada por las redes europeas de referencia, se considera ventajosa para consolidar datos, evitar la duplicación y promover la interoperabilidad.
Liderado por un centro de investigación académica, este consejo incluiría a diversas partes interesadas, como profesionales sanitarios, pacientes, legisladores y representantes de la industria. Reconociendo las divergencias de opiniones, valores e intereses entre las partes interesadas, su función principal sería proporcionar una plataforma donde todas las partes pudieran expresar sus inquietudes, por ejemplo, en relación con la política de competencia antimonopolio y los secretos comerciales. Esta consulta temprana entre las partes interesadas es crucial para promover la comprensión y la toma de decisiones colaborativa.
4.4 Privacidad y transparencia
Aumentar la transparencia es esencial para mejorar la credibilidad científica y mantener la confianza entre las partes interesadas. Una sugerencia para promover la transparencia que surgió de las entrevistas y que también está respaldada por una investigación realizada en los Países Bajos ( Callenbach et al., 2022 ) es fomentar un proceso de toma de decisiones transparente y hacer públicos los términos y condiciones de los acuerdos finales. Sin embargo, es crucial garantizar que los esfuerzos para mejorar la transparencia financiera no comprometan la accesibilidad de los medicamentos ( S y M, 2024 ; E et al., 2022 ). Además, salvaguardar la confianza del paciente y del usuario requiere priorizar la protección de datos en todo el ciclo de vida de los mismos, incluida la recopilación, el almacenamiento y la utilización. El RGPD es un marco vital para garantizar la seguridad y la confianza de estos datos. Otra estrategia eficaz para generar confianza es proporcionar a los pacientes acceso a un panel donde puedan revisar sus datos e información, como lo demuestran investigaciones anteriores ( Rey et al., 2022 ). Al implementar estas medidas necesarias, los sistemas de salud pueden trabajar para mejorar la transparencia, al mismo tiempo que protegen la privacidad y fomentan la confianza entre todas las partes interesadas.
4.5 Fortalezas y limitaciones de este estudio
Se deben considerar algunas limitaciones de este estudio. Diferentes partes interesadas podrían haber interpretado y respondido a las mismas preguntas de forma diferente en función de sus antecedentes, sesgos personales, intereses o agendas, y experiencias, lo que generó una variabilidad en las respuestas, lo que dificultó la extracción de los temas o perspectivas más relevantes de las entrevistas. Debido a la naturaleza de los participantes, es probable que la encuesta presente un sesgo positivo, lo que podría afectar la representatividad de los hallazgos y su generalización a una población más amplia. La generalización de los resultados podría limitarse a países con un sistema de salud de seguridad social, similar al de Bélgica, lo que podría limitar su aplicabilidad a otros países o regiones con diferentes estructuras de salud y políticas de reembolso.
Las investigaciones futuras deberían centrarse en los límites éticos, financieros y de otro tipo que deberían considerarse para establecer un marco que refine los elementos de solución necesarios y suficientes propuestos para superar las barreras de implementación. Estas barreras tienden a verse influenciadas por numerosos factores interrelacionados y, por lo tanto, requieren una comprensión más profunda de la dinámica e interacciones subyacentes. Los autores sugieren poner los resultados cualitativos en perspectiva empleando el método de crítica de límites de la heurística crítica del sistema ( Ulrich, 1987 ; Ulrich, 2012 ), lo que facilita soluciones críticas que se alinean con el entendimiento común de todas las partes interesadas involucradas y afectadas. Para fortalecer la validez y la confiabilidad de los esfuerzos de investigación futuros, la organización de grupos focales sería valiosa para elaborar los hallazgos y generalizarlos a una población más amplia.
Nuestra investigación contribuye al conocimiento teórico y práctico de la implementación de un modelo de OBSP para los ATMP mediante el análisis de las condiciones necesarias y suficientes. Para aumentar el uso de los OBSP en toda Europa, los pagadores, fabricantes, profesionales sanitarios y pacientes deben adoptar la transición hacia los pagos basados en datos para terapias curativas de alto coste y acordar la generación de evidencia y la determinación de parámetros de resultados, la gestión de la carga administrativa, la protección de datos, la gobernanza (de la plataforma de datos) y las cuestiones de privacidad y transparencia. Adaptar el sistema de pago agilizaría el proceso y aumentaría la transparencia, además de facilitar la implementación de modelos de pago innovadores.
