Guía de buenas prácticas para resultados informados por pacientes

Rylands AJ, Maruszczyk K, Aiyegbusi OL, et al. Designing and implementing real-world patient-reported outcomes—emerging recommendations: A good practices report of an ISPOR task force. Value Health.2026; 29(6):921–931. doi.org/10.1016/j.jval.2026.02.018

Reflejos

• •Los estudios prospectivos en entornos reales incorporan cada vez más resultados informados por los pacientes (PRO, por sus siglas en inglés); sin embargo, hasta ahora no existía una guía clara sobre su diseño, implementación y análisis. Este grupo de trabajo sintetiza los marcos existentes e identifica las deficiencias metodológicas específicas de la investigación con PRO en entornos reales (RW-PRO).
• •El informe describe nueve áreas de buenas prácticas —que incluyen la colaboración con el paciente, la selección de instrumentos adecuados para el propósito, los procedimientos de calidad de los datos, la implementación pragmática y los principios analíticos rigurosos— para fortalecer la solidez, la transparencia y la viabilidad de los estudios RW-PRO.
• •La adopción de estas recomendaciones mejorará la credibilidad y la utilidad de la evidencia de los resultados informados por los pacientes en el mundo real (RW-PRO) para los organismos reguladores, los organismos de evaluación de tecnologías sanitarias, los pagadores y los médicos, lo que respaldará decisiones regulatorias más centradas en el paciente, evaluaciones de reembolso y una evaluación en el mundo real de la eficacia y la tolerabilidad del tratamiento.

Abstracto

El uso cada vez mayor de evidencia del mundo real en la regulación, el reembolso y la toma de decisiones clínicas ha puesto de relieve la necesidad de obtener resultados informados por los pacientes (PRO, por sus siglas en inglés) de alta calidad, recopilados fuera de los entornos de ensayos clínicos tradicionales. Si bien los PRO están bien establecidos en los ensayos clínicos controlados, su aplicación en estudios prospectivos del mundo real plantea desafíos metodológicos y operativos que no se abordan completamente en las directrices existentes. En consecuencia, las partes interesadas se enfrentan a la incertidumbre sobre cómo generar datos de PRO del mundo real (RW-PRO, por sus siglas en inglés) que sean factibles de recopilar en la atención rutinaria y suficientemente sólidos para su uso en la toma de decisiones.Este grupo de trabajo revisó las consideraciones metodológicas emergentes relevantes para la recopilación prospectiva de resultados informados por los pacientes (PRO) en entornos del mundo real y examinó cómo los PRO basados ​​en datos reales pueden complementar los resultados clínicos para capturar la experiencia vivida por los pacientes y la efectividad del tratamiento en la práctica diaria. El grupo de trabajo identificó 9 consideraciones metodológicas interrelacionadas al planificar o implementar estudios de PRO basados ​​en datos reales: definir objetivos claros del estudio; involucrar a los pacientes como socios; garantizar la representatividad; seleccionar instrumentos adecuados para el propósito; respaldar la calidad de los datos; implementar estrategias de evaluación factibles; aplicar enfoques analíticos rigurosos; usar la tecnología de manera responsable; y colaborar tempranamente con los organismos reguladores y de evaluación de tecnologías sanitarias.Las mejores prácticas para la investigación basada en resultados informados por el paciente (RW-PRO) varían según el contexto del estudio, el uso previsto de la evidencia y las características de la población de pacientes y el entorno asistencial. Los enfoques RW-PRO implican necesariamente un equilibrio entre el rigor científico, la viabilidad, la carga para el paciente y las limitaciones operativas. En lugar de prescribir un único modelo, este informe describe las consideraciones clave, las ventajas y desventajas, y las opciones metodológicas, detallando sus respectivas fortalezas y limitaciones.Dado el potencial de la evidencia de los resultados informados por los pacientes en la práctica (RW-PRO) para fundamentar las decisiones regulatorias y de evaluación de tecnologías sanitarias, mejorar la comprensión de los resultados del tratamiento y respaldar la atención sanitaria centrada en el paciente, el Grupo de Trabajo subraya la necesidad de informar de forma transparente sobre las decisiones metodológicas y sus implicaciones. La adopción de estas prácticas emergentes puede contribuir a garantizar que los datos de los RW-PRO sean significativos, interpretables y reflejen los resultados que importan a los pacientes.

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Palabras clave

evaluación de tecnologías sanitarias

orientación metodológica

datos de la experiencia del paciente

resultados informados por el paciente (PRO)

estudios prospectivos del mundo real

datos del mundo real (RWD)

evidencia del mundo real (RWE)

Ventajas del mundo real (RW-PROs)

toma de decisiones regulatorias

Introducción

Los ensayos controlados aleatorizados (ECA) siguen siendo el estándar de oro para evaluar la eficacia clínica, la tolerabilidad y la seguridad de los nuevos tratamientos. Sin embargo, existe un creciente interés mundial en estudios que reflejen mejor las poblaciones del mundo real (MR). La evidencia del mundo real (EMR), proveniente del análisis de datos del mundo real (DMR) (véase 

el Recuadro 1 ), 

1 , 

2 , 

3 , 

4 , 

5 , 

6 desempeña un papel cada vez más importante en la toma de decisiones sanitarias al proporcionar información más representativa sobre la seguridad y la eficacia de los productos médicos. 

^7 , 8 La EMR puede complementar la evidencia generada en los ensayos clínicos, aumentando la totalidad de la evidencia, y en algunos casos puede servir como alternativa cuando los ECA no son factibles o éticos. 

^9 , 10

Caja 1DefinicionesEvaluación de resultados clínicos (ERC): un instrumento de evaluación clínica que se utiliza para medir los resultados de los pacientes. Existen 4 tipos de ERC: resultados informados por el paciente, resultados informados por el clínico, resultados informados por el observador y resultados basados ​​en el desempeño. 

¹Resultados informados por el paciente (PRO): informes sobre el estado de salud proporcionados directamente por los pacientes, sin interpretación por parte de un médico ni de ninguna otra persona. Uno de los tipos de evaluación de resultados clínicos (COA). 

²Ensayo pragmático: un ensayo clínico pragmático aleatorizado es un tipo de ensayo clínico diseñado para comparar una intervención con un comparador en participantes más similares a aquellos afectados por la(s) afección(es) en estudio en entornos de práctica clínica habitual. El propósito es informar de manera eficiente la toma de decisiones con respecto al equilibrio comparativo de beneficios, cargas y riesgos de las intervenciones de salud a nivel individual, comunitario o poblacional, y puede integrar el uso de datos del mundo real recopilados prospectivamente. Los ensayos clínicos pragmáticos pueden afectar múltiples elementos de diseño, como criterios de elegibilidad más amplios, facilidad de reclutamiento y seguimiento, flexibilidad en la administración de la intervención y el uso de resultados más centrados en el paciente. 

³Datos del mundo real (RWD): datos relacionados con la salud, la experiencia o la prestación de atención del paciente, recopilados fuera del contexto de un ensayo clínico altamente controlado. Los RWD pueden recopilarse de forma rutinaria durante la prestación de atención sanitaria o social, o de forma prospectiva para abordar preguntas de investigación específicas. Los RWD pueden provenir de diversas fuentes, como historiales clínicos, registros administrativos, registros de pacientes, encuestas, estudios de cohortes observacionales y DHT. 

⁴Evidencia del mundo real (EMR): evidencia generada a partir del análisis de datos del mundo real. 

⁵ La EMR puede servir de base para la prestación de cuidados a nivel individual y para la toma de decisiones a nivel del sistema sanitario (aprobación de mercado, reembolso y formulación de políticas).Resultados informados por los pacientes en la práctica clínica real (RW-PRO): datos de PRO derivados de datos del mundo real. Si bien este informe se centra en los RW-PRO generados en estudios prospectivos de la práctica clínica real, estos también pueden recopilarse en la práctica clínica habitual y analizarse posteriormente como parte de estudios retrospectivos de la práctica clínica real.Medida validada: un instrumento que mide los constructos que pretende medir. 

⁶ Según la FDA, una medida PRO validada es un instrumento con evidencia documentada que demuestra su fiabilidad, validez y capacidad para detectar cambios clínicamente significativos en la población de pacientes objetivo y el contexto de uso, suficiente para respaldar las afirmaciones regulatorias en el etiquetado de productos médicos. 

²La evidencia del mundo real (RWE) se produce a menudo mediante diseños de estudio como ensayos clínicos pragmáticos y estudios observacionales, 

¹¹ los cuales hacen un uso extensivo de datos del mundo real (RWD). Estos datos abarcan información sobre la salud del paciente o la prestación de atención médica recopilada de diversas fuentes, incluidos registros, historias clínicas electrónicas (HCE), bases de datos administrativas y de reclamaciones médicas, encuestas y tecnologías de salud digital (TSD). 

^5 , 11 Esto ha llevado al uso creciente de la RWE como un avance importante en la investigación clínica, que permite una comprensión más precisa de cómo funcionan las intervenciones en la práctica clínica diaria, fuera del entorno controlado de los ensayos clínicos.Paralelamente, las iniciativas centradas en el paciente han fomentado cada vez más la integración de las evaluaciones de resultados informados por el paciente (PRO, por sus siglas en inglés) en el proceso de desarrollo de fármacos y en los estudios de la vida real. 

¹² Las PRO, un subtipo de evaluación de resultados clínicos (COA, por sus siglas en inglés), recogen el informe directo de los pacientes sobre su estado de salud o comportamiento sin la interpretación de un médico ni de ninguna otra persona, cuantificando así la evaluación que hacen los pacientes de su estado de salud o comportamiento. 

² Estos datos proporcionan información valiosa sobre las experiencias subjetivas de los pacientes con respecto a los síntomas de la enfermedad y el tratamiento, complementando la evidencia obtenida a partir de marcadores de enfermedad más tradicionales.Los datos reportados por los pacientes recopilados en entornos no aleatorizados son valiosos para capturar un espectro más amplio de resultados que importan a los pacientes. Cuando se recopilan con fines no de investigación, los PRO también pueden informar el diseño de futuros estudios prospectivos. La recopilación de PRO en entornos del mundo real, denominados aquí PRO del mundo real (RW-PRO), puede ofrecer información valiosa que mejora la relevancia del mundo real de los estudios clínicos y permite un marco holístico de la evidencia del mundo real (RWE). Sin embargo, obtener datos PRO adecuados de ciertas fuentes de datos del mundo real (RWD), como bases de datos de reclamaciones médicas, registros electrónicos de salud (EHR), encuestas o DHT, puede ser un desafío. 

13 , 

14 , 

15 Los análisis retrospectivos de RWD recopilados con fines no de investigación a menudo enfrentan problemas de calidad y sesgo, lo que complica tanto el análisis como la interpretación.Para satisfacer el creciente interés en la investigación prospectiva de RW-PRO, se necesita una guía específica sobre la implementación y el análisis de los datos de RW-PRO. El campo de RW-PRO aún está en sus inicios, tanto en términos de su aplicación como de la guía disponible sobre la recopilación y el análisis de estos datos. Una revisión de los estudios de seguridad posteriores a la autorización de la UE realizados entre 2012 y 2015¹⁶ 

^{reveló que los PRO se recopilaron en solo el 14 % (8 de 57) de los protocolos de estudio, lo que sugiere una adopción limitada de} los PRO en los estudios prospectivos de RW. Los estudios de RW que incluyeron PRO fueron principalmente registros para la evaluación posterior a la comercialización patrocinados por fabricantes de medicamentos en poblaciones específicas.¹⁶

Las directrices existentes sobre estudios de RW (véase 

el Apéndice 1 ) de varias agencias reguladoras, 

^11 , 17 , 

18 , 

19 , 

20 , 

21 , 

22 , 

23 , 

24 organismos de evaluación de tecnologías sanitarias (ETS), 

^4 , 25 , 26 , 

27 , 

28 y sociedades profesionales, como ISPOR, se centran principalmente en RWE en general, con referencia limitada a PRO. 29 , 30 , 31 Las directrices de la FDA sobre RWE ^{17 , 32 , 33} citan en gran medida directrices anteriores sobre PRO, ² pero no abordan completamente el uso de PRO en la generación de RWE. Las directrices actuales sobre PRO enfatizan su papel en los ECA (véase el Apéndice 2 ) o en la práctica clínica (véase el Apéndice 3 ). ^2 , 34 , 35 , 36 , 37 , 38 , 39 , 40 , 41 , 42 Existen pocas recomendaciones para el uso de PRO en el contexto de estudios de RWE. La literatura publicada recientemente destacó áreas para recomendaciones específicas de PRO para la generación de RWE para respaldar la regulación, el reembolso y las políticas de salud, y la necesidad de investigación colaborativa para avanzar en el campo de RW-PRO. ^43 , 44

Este informe ofrece recomendaciones de buenas prácticas (incluidos aspectos metodológicos a considerar) para la recopilación y el uso prospectivo de resultados informados por los pacientes (PRO) en estudios de investigación clínica. Está dirigido a patrocinadores, investigadores académicos, organizaciones de pacientes, clínicos y metodólogos que planifican o realizan ensayos pragmáticos, estudios de cohortes observacionales, registros o diseños híbridos de investigación clínica. El enfoque se centra en cómo operacionalizar los PRO en contextos de investigación clínica para fundamentar la regulación, el reembolso, la atención clínica y las políticas de salud. Si bien es exhaustiva, la guía no es prescriptiva y debe adaptarse al área de la enfermedad, el diseño del estudio, la infraestructura y el uso previsto para la toma de decisiones.

Investigación RW-PRO: Oportunidades, desafíos y consideraciones

La utilización de los resultados informados por los pacientes (PRO, por sus siglas en inglés) en estudios de la vida real puede mejorar significativamente nuestra comprensión de la carga de la enfermedad y las experiencias de los pacientes al vivir con su afección. Los PRO también proporcionan evidencia de la eficacia y la tolerabilidad de la terapia en entornos reales. Al ofrecer información directa de los pacientes, los datos de los PRO en la vida real pueden servir de base para las decisiones regulatorias y de evaluación de tecnologías sanitarias, lo que podría aumentar el acceso de los pacientes a los tratamientos.

Valor para la investigación: comprender la experiencia vivida.

El uso de registros de pacientes o la recopilación de datos prospectivos mediante encuestas, estudios observacionales, registros electrónicos de salud o ensayos pragmáticos permite obtener información valiosa sobre la experiencia de los pacientes con la enfermedad o los tratamientos. Los estudios de la vida real que recopilan prospectivamente los resultados informados por los pacientes (PRO) capturan datos adaptados a la población objetivo en su entorno cotidiano. Estos datos suelen reflejar poblaciones más amplias y diversas que los ensayos clínicos aleatorizados (ECA) típicos, abarcando una gama más amplia de características clínicas y demográficas. Ampliar la duración de la medición y la cobertura de la experiencia del paciente puede proporcionar información más profunda sobre los resultados a largo plazo y la eficacia del tratamiento en entornos de la vida real.pueden proporcionar información más detallada sobre los resultados a largo plazo y la eficacia del tratamiento en entornos de rehabilitación.

Valor en diferentes contextos

Valor de autorización previa a la comercialización RW-PRO

Antes de la autorización de comercialización, los estudios RW suelen centrarse en las necesidades no cubiertas y la carga de la enfermedad. En ocasiones, para los programas de acceso temprano, los estudios RW-PRO recopilan datos de la experiencia del paciente antes de la aprobación regulatoria. 

⁴⁵ Esto es especialmente importante en enfermedades raras 

⁴⁶ para las que la historia natural o los datos comparativos publicados pueden ser escasos.

Autorización posterior a la comercialización: evidencia de eficacia, seguridad y tolerabilidad

La recopilación de resultados informados por los pacientes (PRO, por sus siglas en inglés) tras la aprobación del tratamiento respalda la evaluación centrada en el paciente en la práctica clínica habitual, proporcionando evidencia crucial sobre la eficacia y la tolerabilidad más allá de los ensayos clínicos. Los estudios de la vida real que recopilan datos a largo plazo pueden profundizar la comprensión del impacto del tratamiento.La inclusión de los resultados informados por los pacientes (PRO, por sus siglas en inglés) en los estudios posteriores a la autorización respalda la generación de evidencia para medicamentos aprobados mediante vías de licencia flexibles (por ejemplo, autorizaciones de comercialización condicionales en la UE, aprobación acelerada en Estados Unidos) al agregar datos de seguridad y eficacia. Los PRO recopilados en la práctica clínica también mejoran la farmacovigilancia al identificar eventos adversos notificados por los pacientes que no se recogen en los informes clínicos, lo que facilita la detección de señales, la gestión de riesgos y las acciones regulatorias. 

⁴⁷Los datos de RW-PRO pueden respaldar la ampliación de indicaciones, especialmente en enfermedades raras 

^48 , 49 o en subgrupos poco estudiados (p. ej., ancianos, pacientes con comorbilidades), al proporcionar evidencia del mundo real sobre el beneficio para el paciente. La incorporación de la recopilación de datos PRO en los estudios de ampliación de indicaciones ofrece una valiosa oportunidad para obtener evidencia centrada en el paciente en las decisiones regulatorias.Los resultados informados por los pacientes (PRO) en la evidencia del mundo real (RWE) también capturan conceptos como la calidad de vida, la productividad laboral, la experiencia del tratamiento, la satisfacción, la adherencia y la aceptación, áreas que suelen estar subrepresentadas en los ensayos clínicos aleatorizados (ECA). Esto es particularmente valioso en enfermedades raras con muestras pequeñas y heterogéneas, o en afecciones crónicas que tienen un impacto significativo a largo plazo para el individuo y la sociedad. Los PRO del mundo real pueden capturar los efectos de las comorbilidades, reflejando los impactos combinados en la eficacia y la experiencia vivida, complementando los criterios de valoración clínicos que pueden no reflejar completamente el valor que el paciente otorga a los efectos a largo plazo más allá del seguimiento de los ensayos de fase III.Los estudios de la vida real que comparan tratamientos pueden utilizar los resultados informados por los pacientes (PRO, por sus siglas en inglés) para evaluar qué opciones ofrecen el mayor beneficio percibido por el paciente en la práctica clínica habitual, lo que permite tomar decisiones sobre la inclusión de medicamentos en el formulario y la prescripción. Los análisis de subgrupos de los datos de los PRO en la vida real pueden revelar la heterogeneidad del beneficio del tratamiento, facilitando así la medicina de precisión y la prescripción centrada en el paciente.

Desafíos de la investigación RW-PRO

Las autoridades reguladoras, los organismos de evaluación de tecnologías sanitarias y las redes de pacientes hacen hincapié en la importancia de recabar la opinión de los pacientes mediante los resultados informados por los pacientes (PRO, por sus siglas en inglés) para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de las intervenciones sanitarias.<sup> 

⁵⁰ </sup> Sin embargo, el potencial de los datos de los PRO en la práctica clínica real para la aprobación regulatoria y el acceso al mercado está en gran medida sin explotar. Esta limitada adopción se debe a los desafíos operativos y metodológicos que implica la integración de los PRO en el diseño de estudios de práctica clínica real.

Desafíos clave

• •No existe una guía clara sobre qué resultados informados por los pacientes (PRO, por sus siglas en inglés) son apropiados para entornos de evidencia del mundo real (RWE, por sus siglas en inglés), incluyendo dudas sobre las propiedades de medición y la implementación práctica. La guía de la FDA sobre medidas «adecuadas para el propósito», que presupone una estandarización rigurosa, plazos estrictos y una alta integridad de los datos para ensayos clínicos altamente controlados, no siempre se traduce directamente a contextos de RWE, en los que las vías de atención, la recopilación de datos, la participación y el control operativo son mucho más variables, lo que dificulta el cumplimiento de las expectativas tradicionales de los PRO de grado de ensayo.
• •La variabilidad en las percepciones de las partes interesadas sobre el valor de los PRO limita el uso sistemático de los PRO en la evidencia del mundo real (RWE). Además, persiste la percepción de que los estudios abiertos en el mundo real plantean dificultades de interpretación. Sin embargo, la evidencia acumulada cuestiona esta suposición. Por ejemplo, los estudios oncológicos 51 , 52 , 53 , 54 muestran un sesgo mínimo o insignificante en los estudios abiertos. De manera similar, la evidencia reciente de metaepidemiologías ⁵⁵ y revisiones sistemáticas ⁵⁶ indica un impacto mínimo o nulo del enmascaramiento en los resultados de los ensayos. En conjunto, estos hallazgos cuestionan la idea de que los estudios abiertos en el mundo real con PRO sean inherentemente menos robustos y respaldan la interpretación válida de los datos de dichos estudios.
• •La mayor probabilidad de que falten datos en entornos de lectura libre menos controlados complica tanto el análisis como la interpretación de los datos.
• •La carga para el paciente y los problemas de cumplimiento surgen cuando la recopilación de datos de resultados informados por el paciente (PRO, por sus siglas en inglés) se realiza únicamente con fines de evidencia del mundo real (RWE, por sus siglas en inglés) y no se integra en la atención clínica de rutina. Esto aumenta la necesidad de educar tanto a los pacientes como al equipo clínico sobre el propósito y la importancia de la recopilación de datos PRO.
• •Entre los desafíos metodológicos se incluyen la falta de enfoques estandarizados para la reducción de sesgos, el manejo de datos faltantes y métodos analíticos adaptados a los diseños de estudios de la vida real. El momento de la cumplimentación de los resultados informados por los pacientes también influye de manera crucial en la calidad e interpretabilidad de los datos.
• •Los desafíos operativos incluyen la dependencia continua de los formularios PRO en papel, lo que aumenta el riesgo de pérdida de datos y errores, así como la necesidad de una infraestructura de tecnología de la información (TI) sólida para respaldar la recopilación de datos PRO a gran escala, lo que puede requerir muchos recursos.

Una mesa redonda de expertos del Grupo de Interés Especial de ISPOR COA destacó desafíos similares para los RW-PRO en general, incluyendo la variabilidad en la transparencia del diseño del estudio, el análisis de datos y la gestión de datos faltantes. 

⁵⁷ Las directrices existentes son inadecuadas para los contextos de RW-PRO, lo que subraya la necesidad de una guía integral y adaptada.Para garantizar la calidad de los datos de la práctica clínica real y su adecuación a la normativa, es fundamental adherirse a las mejores prácticas establecidas para los resultados informados por los pacientes (PRO, por sus siglas en inglés), adaptadas adecuadamente a los entornos de la práctica clínica real. La transparencia y los procedimientos bien documentados siguen siendo cruciales para salvaguardar la integridad de los datos. Es imperativo encontrar un equilibrio entre la recopilación de datos práctica y factible y las expectativas de generar evidencia de calidad regulatoria.La colaboración entre pacientes, profesionales sanitarios, organismos reguladores, agencias de evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) e industria es fundamental para maximizar la implementación y el impacto de los resultados informados por los pacientes (PRO) en entornos reales. Adaptar las estrategias a las necesidades de las partes interesadas y perfeccionar las mejores prácticas emergentes contribuirá a aprovechar al máximo los beneficios de los datos de los PRO en entornos reales durante el desarrollo y la evaluación de fármacos.

Objetivo y finalidad del informe

Apuntar

Este Grupo de Trabajo de ISPOR se dedicó a mejorar la solidez y la transparencia de la investigación prospectiva sobre resultados informados por el paciente en el mundo real (RW-PRO). Al consolidar las directrices existentes y destacar las buenas prácticas emergentes, el Grupo de Trabajo tuvo como objetivo proponer recomendaciones de buenas prácticas para el diseño de estudios prospectivos RW-PRO, sumándose al conjunto existente de Informes de Grupos de Trabajo sobre Buenas Prácticas relacionados con los COA de ISPOR (véase 

la Tabla 1 ). 

58 , 

59 , 

60 , 

61 , 

62 , 

63 , 

64 , 

65 , 

66 , 

67 , 

68 , 

69 , 

70 , 

71

Tabla 1. Informes del Grupo de Trabajo de Buenas Prácticas de ISPOR relacionados con COA.

No.	Año	Título	Alcance	Referencia
1	2005	Principios de buenas prácticas para el proceso de traducción y adaptación cultural de las medidas de resultados informados por los pacientes (PRO): informe del Grupo de Trabajo de ISPOR para la Traducción y Adaptación Cultural	Ventajas	58
2	2009	Ensayos multinacionales: recomendaciones sobre las traducciones necesarias, enfoques para usar el mismo idioma en diferentes países y enfoques para apoyar la agrupación de datos: informe del Grupo de Trabajo sobre Buenas Prácticas de Investigación en Traducción y Validación Lingüística de Resultados Reportados por el Paciente de ISPOR	Ventajas	59
3	2009	Recomendaciones sobre la evidencia necesaria para respaldar la equivalencia de medición entre las medidas de resultados informados por el paciente (PRO) electrónicas y en papel: Informe del Grupo de Trabajo sobre Buenas Prácticas de Investigación de ISPOR ePRO	ePROs	60
4	2009	Uso de instrumentos existentes para la recopilación de resultados informados por el paciente (PRO) y su modificación: Informe del Grupo de Trabajo sobre PRO de ISPOR sobre Buenas Prácticas de Investigación para la Evaluación y Documentación de la Validez de Contenido en el Uso de Instrumentos Existentes y su Modificación	Ventajas	61
5	2011	Validez de contenido: establecimiento y presentación de la evidencia en instrumentos de resultados informados por el paciente (PRO) de reciente desarrollo para la evaluación de productos médicos: informe del grupo de trabajo de buenas prácticas de investigación de ISPOR PRO: parte 1: obtención de conceptos para un nuevo instrumento PRO.	Ventajas	62
6	2013	Validación de sistemas electrónicos para recopilar datos de resultados informados por los pacientes (PRO): recomendaciones para equipos de ensayos clínicos: informe del grupo de trabajo de buenas prácticas de investigación para la validación de sistemas ePRO de ISPOR.	ePROs	63
7	2013	Instrumentos pediátricos de resultados informados por el paciente para la investigación que respalda el etiquetado de productos médicos: informe del grupo de trabajo de buenas prácticas de investigación de ISPOR PRO para la evaluación de niños y adolescentes	PRO	64
8	2014	Recopilación de datos PRO en ensayos clínicos mediante métodos mixtos: informe del grupo de trabajo de buenas prácticas de investigación sobre métodos mixtos de ISPOR PRO	PRO	65
9	2015	Evaluación de resultados clínicos: Fundamentos conceptuales — Informe del Grupo de trabajo de ISPOR sobre evaluación de resultados clínicos y buenas prácticas emergentes para la investigación de resultados.	Certificados de análisis	66
10	2017	Evaluación de los resultados informados por los pacientes y por los observadores en ensayos clínicos de enfermedades raras: Informe del Grupo de Trabajo sobre Buenas Prácticas Emergentes de ISPOR COA	Certificados de análisis	67
11	2017	Evaluaciones de los resultados informados por los médicos sobre el beneficio del tratamiento: Informe del Grupo de Trabajo de Buenas Prácticas Emergentes para la Evaluación de Resultados Clínicos de ISPOR	ClinRO	68
12	2023	Recomendaciones actualizadas sobre la evidencia necesaria para respaldar la comparabilidad de las mediciones entre los distintos métodos de recopilación de datos para las medidas de resultados informados por los pacientes: Informe de buenas prácticas de un grupo de trabajo de ISPOR	PRO	69
13	2023	Recomendaciones sobre la selección, el desarrollo y la modificación de las evaluaciones de resultados de desempeño: Informe de buenas prácticas de un grupo de trabajo de ISPOR	PerfO	70
14	2023	Desarrollo de evidencia del mundo real centrada en el paciente: recomendaciones sobre métodos emergentes a partir de un proceso de consenso.	PED	71

ClinROs, resultados informados por el clínico; COAs, evaluaciones de resultados clínicos; ePROs, resultados informados por el paciente electrónico; PED, datos de experiencia del paciente; PerfOs, resultados de desempeño; PROs, resultados informados por el paciente.

Objetivo

El objetivo es destacar las buenas prácticas emergentes, identificadas a través de los debates entre los miembros del Grupo de Trabajo, para la recopilación y el uso prospectivos de datos de resultados informados por los pacientes (PRO) en estudios de la vida real, con el fin de satisfacer las necesidades de las partes interesadas (por ejemplo, pacientes, organismos reguladores y organismos de evaluación de tecnologías sanitarias).

Proceso del grupo de trabajo

El grupo de trabajo, integrado por un grupo internacional de expertos, fue creado por miembros del Grupo de Interés Especial del ISPOR COA e investigadores del Centro de Investigación de Resultados Reportados por el Paciente de la Universidad de Birmingham. El Centro de Investigación de Resultados Reportados por el Paciente ya había comenzado a explorar el uso de los PRO en contextos de RW y realizó una extensa revisión bibliográfica. 

⁴⁴ El grupo de trabajo siguió 

los Criterios y el Proceso del ISPOR para Iniciar y Desarrollar un Informe del Grupo de Trabajo de Buenas Prácticas del ISPOR . 

⁷²Se logró un consenso entre múltiples partes interesadas mediante la presentación de las conclusiones del grupo de trabajo en conferencias de ISPOR en Estados Unidos, Europa y Asia, donde se recabaron activamente comentarios. Además, como parte del proceso de elaboración, el informe se sometió a dos rondas de revisión escrita, con la participación de aproximadamente 100 revisores que presentaron sus comentarios.

Recomendaciones emergentes (incluidas consideraciones metodológicas)

El Grupo de Trabajo recomienda centrarse en 9 aspectos y consideraciones metodológicas clave al diseñar estudios prospectivos RW-PRO (véase 

la figura 1 ).

Al abordar estas áreas (véase 

la Tabla 2 ), 

⁷³ investigadores pueden optimizar el diseño de los estudios RW y maximizar el valor de los datos RW-PRO. La siguiente sección describe algunas consideraciones metodológicas para los estudios RW-PRO.

Tabla 2. Recomendaciones emergentes (incluidas consideraciones metodológicas).

Áreas de enfoque de RW-PRO	Consideraciones metodológicas
1.Desarrollar objetivos de estudio claros y factibles.	•Identificar las lagunas de evidencia (por ejemplo, necesidades regulatorias o de evaluación de tecnologías sanitarias).•Articular claramente el propósito de los resultados informados por los pacientes (etiquetado regulatorio, evaluación de tecnologías sanitarias, práctica clínica).•Proporcionar un consentimiento informado transparente que explique la finalidad del PRO, el acceso a los datos, el uso de los datos (incluido si se utilizan para la atención médica) y los derechos de retirada.
2.Trabajar con los pacientes como socios	•Involucre a los pacientes desde el principio para que aporten sus ideas al diseño del estudio, la planificación de la recopilación de datos y las estrategias de comunicación.•Promover la inclusión y la representatividad.•Confirmar la relevancia y la selección del instrumento PRO•Utilice acuerdos transparentes; compense a los socios, revele los intereses contrapuestos.•Planificar la colaboración continua con los pacientes (por ejemplo, grupos directivos).
3.Definir la población de estudio	•Definir la población objetivo, la enfermedad/afección y los criterios de elegibilidad.•Considere los factores demográficos, clínicos, lingüísticos y del entorno de la sala de lectura.•Abordar las limitaciones de la autodeclaración; adaptar los enfoques a subpoblaciones (por ejemplo, deterioro cognitivo).•Utilice herramientas de investigación sanitaria para apoyar la inclusión representativa.
4.Seleccione PROs adecuados para su propósito en la configuración de RW	•Seleccione medidas validadas y adecuadas para el propósito, con evidencia en la población objetivo.•Confirmar la relevancia de los conceptos para entornos de rehabilitación mediante la opinión de los pacientes y la bibliografía.•Asegurar la alineación con los objetivos predefinidos y el contexto de uso.
5.Garantizar la calidad de los datos	•Establecer procedimientos de seguimiento a largo plazo y procedimientos de control de calidad.•Capacitar al personal del sitio; revisar los datos periódicamente y adaptar los procesos para mejorar la integridad.•Supervisar las tasas de finalización; establecer objetivos y crear planes de mitigación. Equilibrar la frecuencia de la recopilación de datos con la carga para los pacientes y el personal.•Utilice CAT y lógica de salto para reducir la carga y mejorar la participación.
6.Implementar los PRO de forma pragmática	•Realizar pruebas de viabilidad/piloto para identificar el contexto óptimo de recopilación de datos de los pacientes y detectar problemas operativos o tecnológicos.•Seleccione los modos de administración cuando le resulte útil (con evidencia de equivalencia, si es necesario).•Armonizar los datos entre diferentes modalidades y fuentes (estandarizar escalas y metadatos).•Utilice notificaciones/recordatorios para reducir la pérdida de datos.•Considere la posibilidad de integrar aplicaciones móviles y registros médicos electrónicos para optimizar los flujos de trabajo.•Siga la guía PROTEUS 42 si los RW-PRO respaldan la atención clínica junto con la generación de evidencia.
7.Analice rigurosamente los datos de RW-PRO	•Utilice marcos analíticos rigurosos (por ejemplo, SISAQOL-IMI 73 ) teniendo en cuenta el enfoque del ensayo.•Predefina los plazos de evaluación y las estrategias para el manejo de datos faltantes.•Planificar las razones de abandono y su manejo•Multiplicidad de direcciones y error de tipo 1 con un SAP predefinido•Aplicar modelos mixtos/GEE más estimadores causales, control de factores de confusión y análisis de sensibilidad.•Contextualizar los hallazgos con la evidencia previa e interpretar adecuadamente las puntuaciones significativas.
8.Utilice la tecnología de forma responsable.	•Establecer la infraestructura ePRO adecuada antes del lanzamiento•Garantizar el almacenamiento seguro, el sellado de tiempo, la protección de datos y el acceso basado en roles.•Se recomienda brindar soporte para BYOD cuando sea apropiado y garantizar la compatibilidad y la usabilidad.•Brindar apoyo técnico/operativo a los participantes y a los equipos de estudio.•Facilitar la integración con los flujos de trabajo y bases de datos de atención existentes.•Considere el uso responsable de la IA (PLN, modelos lógicos del lenguaje y minería de datos).
9.Involucre a los organismos reguladores y de evaluación de tecnologías sanitarias desde el principio.	•Involucre a las agencias con anticipación si los datos de RW-PRO respaldarán la aprobación o el reembolso.•Alinear la estrategia PRO y la selección de instrumentos con las directrices/requisitos.•Utilice las vías de asesoramiento científico (por ejemplo, EMA SAWP, FDA Tipo C, MHRA y asesoramiento conjunto de HTA).•Coordinar la retroalimentación para respaldar la aceptación de la evidencia de RW-PRO y el acceso al mercado posterior.

Desarrollar objetivos de estudio claros y factibles

Los objetivos de investigación claros fomentan la independencia científica y la transparencia. Es importante especificar si los resultados informados por los pacientes (RW-PRO) se destinarán al etiquetado regulatorio, a las solicitudes de evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) o a las vías de atención clínica, a fin de alinear el diseño del estudio con las necesidades de evidencia. Al obtener el consentimiento informado, asegúrese de que los participantes estén informados sobre el propósito de la recopilación de datos de los RW-PRO, quién tendrá acceso a los datos, cómo se utilizarán (incluyendo si servirán para su atención clínica) y que conservan el derecho a retirar su consentimiento. 

⁷⁴

Trabajar con los pacientes como socios.

Involucre a los pacientes colaboradores desde el principio para dar forma al diseño y la implementación del estudio. 

75 , 

76 , 

77 Los defensores de los pacientes pueden informar sobre la relevancia de la investigación, la selección de medidas, los cronogramas de recolección de datos y las estrategias de comunicación para promover la inclusión y la representatividad. 

⁷⁸ Utilice acuerdos transparentes entre pacientes e investigadores, compense a los colaboradores por su tiempo y divulgue los conflictos de intereses de acuerdo con las directrices de las autoridades sanitarias. 

⁷⁹

Definir la población de estudio

Una definición precisa de la muestra de estudio es fundamental para la validez y la fiabilidad. Considere las características demográficas, las comorbilidades y la afección específica de interés. Tenga en cuenta las poblaciones con barreras lingüísticas y reconozca cómo los entornos de trabajo afectan al muestreo y al tamaño de la muestra. Para los participantes con capacidad limitada para autoinformar, establezca directrices claras para los resultados informados por el observador, cuando sea apropiado. 

^78 , 80 Adapte los enfoques a diversas subpoblaciones de pacientes (por ejemplo, personas con deterioro cognitivo o ciertos grupos pediátricos). Utilice herramientas de investigación en salud para guiar la inclusión representativa y equitativa en la investigación clínica, como el conjunto de herramientas REP-EQUITY. 

⁸¹

Seleccione instrumentos PRO adecuados para su propósito en configuraciones de RW

Seleccione medidas validadas con evidencia en la población objetivo. 

⁸² Confirme la relevancia de los conceptos para entornos de trabajo colaborativo a través de la opinión de los pacientes y la revisión de la literatura, y asegure la alineación con los objetivos predefinidos.

Garantizar la calidad de los datos

Implementar procedimientos sólidos para monitorear la calidad de los datos y las tasas de finalización, lo que ayuda a mitigar el sesgo. Incluir capacitación para investigadores y personal de los centros en los procedimientos RW-PRO. Realizar revisiones periódicas para permitir ajustes que mejoren la adherencia y la integridad de los datos. Adaptar el monitoreo a la modalidad RW-PRO y establecer objetivos de finalización con planes de participación y mitigación. Comprender los datos existentes recopilados en los centros clínicos para armonizar la recopilación adicional de RW-PRO. Equilibrar la frecuencia de captura de datos para maximizar la calidad y minimizar la carga para los participantes. 

⁸³ Considerar la carga para el personal administrativo, el personal de enfermería y los médicos, especialmente en entornos con recursos limitados. Utilizar técnicas como pruebas adaptativas computarizadas y lógica de salto para ayudar a reducir la carga e informar a los participantes sobre el valor y el uso de sus datos para mejorar la participación y las tasas de finalización. 

⁸⁴

Implementar RW-PRO de forma pragmática

Realice pruebas piloto o evaluaciones de viabilidad para identificar barreras operativas, tecnológicas o relacionadas con la aceptabilidad antes del despliegue completo. Seleccione modos de administración (p. ej., digital, respuesta de voz interactiva o papel) que se ajusten a las preferencias y capacidades de los participantes. Ofrecer múltiples modos puede mejorar la accesibilidad, pero puede requerir evidencia de equivalencia. 

^{60 , 85 , 86} Los PRO electrónicos (ePRO) generalmente igualan la calidad del papel, aunque pueden ocurrir discrepancias entre los modos completados por el entrevistador y los autoadministrados. Planifique la armonización de datos entre fuentes y modos estandarizando los instrumentos, las escalas de respuesta y los metadatos. Fomente la participación con notificaciones y recordatorios para minimizar la pérdida de datos. 

⁸⁷ Las herramientas de apoyo (p. ej., aplicaciones móviles) pueden facilitar la participación, incluso entre poblaciones desatendidas. Siempre que sea posible, integre los flujos de trabajo de RW-PRO con los EHR para apoyar tanto la atención como la generación de RWE.

Analice rigurosamente los datos de RW-PRO.

Aplique marcos como SISAQOL-IMI, 

^73 , 88 , 

89 , 

90 , 91 , 92 teniendo en cuenta que están dirigidos principalmente a ensayos clínicos controlados, siga la guía de estimando ⁹³ para mejorar la fiabilidad de los análisis. Preespecifique el momento de las evaluaciones (línea de base y puntos temporales posteriores) y los enfoques para manejar los datos faltantes para permitir una interpretación significativa. Planifique estrategias para manejar el abandono de los participantes de antemano (incluida la recopilación de razones para la interrupción). Aborde la multiplicidad y el error de tipo I con un plan de análisis estadístico preespecificado. Use métodos descriptivos e inferenciales (p. ej., modelos de efectos mixtos, ecuaciones de estimación generalizadas) e identifique los factores de confusión para contextualizar los resultados. Tenga en cuenta que los modelos mixtos/ecuaciones de estimación generalizadas por sí solos son insuficientes, el análisis debe incorporar estimandos causales, enfoques de control de confusión y análisis de sensibilidad para datos faltantes y cambios de tratamiento.

Utiliza la tecnología de forma responsable.

Establezca la infraestructura de ePRO antes del inicio del estudio. Si corresponde a ePRO, asegúrese de que los sistemas de ePRO registren la fecha y hora y almacenen de forma segura los datos de origen, cumplan con los requisitos de protección de datos y admitan el acceso basado en roles y los escenarios de uso de dispositivos personales. Aborde los desafíos de integración y las necesidades de recursos para la administración de PRO dentro de la atención de rutina. Proporcione apoyo al equipo del estudio para la recopilación remota de datos, la resolución de problemas técnicos, el monitoreo de la adherencia, el procesamiento de datos y la programación. 

⁵⁰Además, los planes deben considerar el uso responsable de la inteligencia artificial, incluyendo el procesamiento del lenguaje natural, los modelos de lenguaje a gran escala y los enfoques de minería de datos para apoyar la captura, el procesamiento y el análisis de datos RW-PRO, con medidas apropiadas de gobernanza, validación, transparencia y mitigación de sesgos. No se requiere más investigación para comprender la efectividad del uso de la inteligencia artificial en el contexto de RWE-PRO.

Involucre a los reguladores y a los organismos de evaluación de tecnologías sanitarias desde el principio.

Busque la colaboración temprana con los organismos reguladores y de evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) para alinear el diseño del estudio con las necesidades de evidencia y aumentar la aceptación de los datos de resultados informados por los pacientes (PRO) en la práctica. Utilice mecanismos de asesoramiento científico (por ejemplo, el Grupo de Trabajo de Asesoramiento Científico de la EMA, las reuniones de tipo C de la FDA, la Oficina de Innovación de la MHRA o el asesoramiento científico conjunto con el Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención (NICE) del Reino Unido) para analizar la selección de los PRO y los planes de estudio. La retroalimentación coordinada de las agencias y de los organismos de ETS, cuando corresponda, puede respaldar el acceso al mercado y, en última instancia, mejorar el acceso de los pacientes a tratamientos eficaces.

Ejemplos de casos

Los siguientes ejemplos (en 

la Tabla 3 ) 

94 , 

95 , 

96 , 

97 , 

98 , 

99 , 

100 , 

101 se proporcionan para ilustrar cómo se pueden operacionalizar en la práctica los elementos de las recomendaciones del Grupo de Trabajo. Estos ejemplos no pretenden representar una implementación perfecta o exhaustiva de todos los aspectos de las buenas prácticas. Más bien, demuestran cómo diferentes estudios han abordado componentes seleccionados del marco en contextos reales, cada uno con sus propias limitaciones, decisiones metodológicas y compensaciones prácticas. Por lo tanto, los lectores deben considerar estos casos como herramientas de aprendizaje que muestran cómo se pueden adaptar, combinar o ampliar las recomendaciones según los objetivos del estudio, las poblaciones, la infraestructura disponible y las expectativas regulatorias.

Tabla 3. Ejemplos de casos: Aplicabilidad de las recomendaciones del Grupo de Trabajo (Experiencia Vivida, PASS y Vías del Dolor).

Estudio de caso	Estudio prospectivo en condiciones reales sobre la experiencia vivida de adolescentes con hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH).	Estudio de seguridad del registro de enfermedades posterior a la autorización para generar datos sobre la seguridad a largo plazo y la eficacia clínica de afamelanotida en pacientes con protoporfiria eritropoyética (PPE).	Estudio de cohorte prospectivo sobre las vías del dolor agudo (APP, por sus siglas en inglés)
Descripción general	Explora las experiencias vividas por adolescentes con hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH), una enfermedad rara, para evaluar el impacto en los pacientes de las nuevas terapias (NCT05181839, 94 ).	Estudio de seguridad en curso, no intervencionista y basado en un registro, para la protoporfiria eritropoyética (PPE), una enfermedad rara.	Un estudio prospectivo en curso sobre la aplicación de opioides evalúa la evolución del dolor, los tratamientos y los resultados en pacientes con dolor agudo que no han recibido opioides previamente, con el fin de orientar la prescripción de estos fármacos.
1.Desarrollar objetivos de estudio claros y factibles.	Un equipo multidisciplinario (compuesto por médicos, pacientes, cuidadores, investigadores y especialistas en tecnología) definió preguntas de investigación relevantes y factibles.	La EMA estableció un registro obligatorio para recopilar datos de seguridad y resultados a largo plazo de pacientes y médicos. 95	La Universidad de Yale, la Clínica Mayo y la FDA identificaron una laguna en la investigación; el estudio fue diseñado para abordar las trayectorias de consumo de opioides.
2.Trabajar con los pacientes como socios	Las aportaciones de los adolescentes y sus cuidadores influyeron en el diseño del estudio, la relevancia de los resultados y el momento de la recopilación de datos de resultados informados por los pacientes a través de aplicaciones para teléfonos inteligentes y dispositivos portátiles.	Los comentarios de los pacientes sirvieron de base para el diseño y la selección del instrumento PRO 96 ; se observaron preocupaciones sobre la carga de recopilación de datos (es decir, que consume mucho tiempo).	El grupo asesor de pacientes aportó información sobre el diseño del estudio, los instrumentos de resultados informados por los pacientes (PRO) y el cronograma de PRO. 97
3.Definir la población de estudio	Adolescentes de 12 a 17 años con XLH confirmada; muestreo intencional; ∼30 participantes. El tamaño de la muestra se consideró suficiente para esta población con una enfermedad rara y factible según los especialistas de los centros pediátricos europeos.	Pacientes adultos con EPP (≥18 años); datos de 297 pacientes presentados al Comité Conjunto Federal Alemán (G-BA). 98	Individuos mayores de 15 años que no han consumido opioides y que presentan dolor agudo (menos de 8 semanas); muestra diversa y de conveniencia de al menos 1550 participantes estadounidenses.
4.Seleccione instrumentos PRO adecuados para su propósito en entornos de lectura/escritura.	Aplicación para smartphone con escalas validadas para evaluar la fatiga y el dolor, con la opción de un diario semanal de actividad física.	Se plantearon inquietudes sobre la validación de los diarios de pacientes para la fototoxicidad, el Inventario de Actividad Diaria y el cuestionario de calidad de vida específico para la enfermedad EPP (EPP-QoL).	Se utilizaron cuestionarios específicos sobre el dolor y la satisfacción con el tratamiento; no se estableció la idoneidad de la RW.
5.Garantizar la calidad de los datos	Aplicación personalizada con aportaciones de adolescentes que optimizó la calidad de los datos y minimizó la carga de trabajo.	Los datos del registro se introdujeron mediante un software validado 99 ; se observaron preocupaciones sobre el sesgo de recuerdo y la falta de datos en el diario. 100	El Sistema de Gestión de Calidad (SGC) de la FDA supervisaba los datos; se realizaba una supervisión continua de la recopilación electrónica de datos.
6.Implementar los PRO de forma pragmática	La planificación de la evaluación de resultados informados por los pacientes (PRO, por sus siglas en inglés) se coordinó con los adolescentes y los médicos; complementó la recopilación de datos clínicos.	Recopilación de datos bimensual durante las visitas de renovación de la terapia; se reporta una alta carga para pacientes y personal. 101	Cuestionarios PRO programados para reducir la carga; administrados diariamente, semanalmente o mensualmente según el dolor/actividad.
7.Analice rigurosamente los datos de RW-PRO	Se planificaron estrategias para la imputación de datos faltantes y análisis de sensibilidad.	La falta de datos fue señalada como un problema por la G-BA.	Se había establecido un plan de análisis predefinido, que incluía estrategias para abordar los datos faltantes. 97
8.Utilice la tecnología de forma responsable.	Tecnologías integradas de dispositivos portátiles y teléfonos inteligentes, combinadas con entrevistas e historiales médicos.	No se ha informado del uso de ePRO.	La plataforma Hugo agregaba datos de registros médicos electrónicos, farmacias, dispositivos portátiles y cuestionarios.
9.Involucre a los organismos reguladores y de evaluación de tecnologías sanitarias desde el principio.	No se prevé una participación temprana; los resultados se utilizarán para informar la evaluación de tecnologías sanitarias y el diálogo con las partes interesadas.	Informes presentados anualmente a la EMA para mantener un perfil positivo de beneficio-riesgo; la G-BA requería evidencia adicional, pero no modificaba la evaluación de beneficios.	El estudio financiado por la FDA tenía como objetivo informar las actualizaciones del etiquetado de los productos opioides.

Resumen ejecutivo

Este informe del Grupo de Trabajo de ISPOR describe consideraciones metodológicas clave para un uso más eficaz de los resultados informados por los pacientes (PRO, por sus siglas en inglés) en estudios de la vida real. Estas consideraciones buscan respaldar el diseño e implementación de estudios de PRO en la vida real que puedan fundamentar la toma de decisiones regulatorias y sanitarias. Las recomendaciones ayudan a los patrocinadores a generar datos de alta calidad, adecuados para fines regulatorios y valiosos para diversos actores del sector sanitario.Este informe hace hincapié en la adhesión a las mejores prácticas y directrices establecidas, como las directrices PROTEUS para ensayos y práctica rutinaria. 

^42 , 102 Destaca la importancia de adaptar los enfoques metodológicos en función del contexto de la investigación y el uso previsto de los RW-PRO, ya sea para demostrar necesidades no satisfechas y carga de enfermedad o para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad a largo plazo para la poscomercialización y el reembolso.Los datos de los estudios RW-PRO pueden facilitar una comunicación temprana con los organismos reguladores. La retroalimentación coordinada de los organismos reguladores y de evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) sobre los estudios RW-PRO puede aumentar la probabilidad de un acceso exitoso al mercado.A medida que evoluciona la atención médica, aumenta la necesidad de investigación centrada en mejorar la aceptabilidad y la idoneidad de la evidencia del mundo real (RWE, por sus siglas en inglés) desde una perspectiva regulatoria y de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA, por sus siglas en inglés). Este informe subraya la importancia de involucrar a los pacientes en el codiseño de los estudios de RWE y de buscar asesoramiento regulatorio, al tiempo que identifica oportunidades para iniciativas de investigación más amplias.En conclusión, identificar y explorar consideraciones metodológicas adicionales impulsará aún más la investigación sobre los resultados informados por los pacientes en la práctica. Abordar estos aspectos contribuirá a garantizar que los estudios sobre resultados informados por los pacientes sean sólidos y relevantes, lo que, en última instancia, permitirá tomar decisiones regulatorias y sanitarias mejor fundamentadas.