Nikkhah J, Steinbeck V, Grobe TG, Breitkreuz T, Pross C, Busse R. JMIR Research Protocols. 2024;13:e56487. doi:10.2196/56487

El protocolo PROMchronic, publicado en JMIR Research Protocols en 2024 por un equipo de investigadores de la Universidad Técnica de Berlín y el Instituto aQua, describe el diseño de un estudio de cohorte prospectivo observacional orientado a evaluar, a escala poblacional, el uso y los beneficios potenciales de las medidas electrónicas de resultados informadas por el paciente (ePROMs) y de las medidas electrónicas de experiencia informadas por el paciente (ePREMs) en personas con enfermedades crónicas en Alemania.

El estudio se inserta en una línea de investigación internacional impulsada por la iniciativa PaRIS (Patient-Reported Indicator Surveys) de la OCDE, que desde 2023 recopila PROMs en 18 países con el propósito de comparar el desempeño de los sistemas de salud desde la perspectiva del paciente. Alemania no forma parte de esa iniciativa, y PROMchronic busca llenar ese vacío generando evidencia propia, metodológicamente comparable, que permita al país integrarse a futuro en ese ejercicio de evaluación comparada internacional.

El valor de este trabajo para la gestión sanitaria contemporánea reside en que aborda, con un diseño metodológico riguroso y a una escala poblacional inédita (200.000 pacientes invitados, cuatro patologías crónicas, cuatro mediciones longitudinales en un año), tres preguntas que son centrales para cualquier sistema de salud que aspire a medir la calidad desde la experiencia real del paciente: si los datos reportados por los pacientes son representativos del conjunto del sistema, si permiten distinguir entre atención de alto y bajo valor, y si devolver esa información al propio paciente genera beneficios clínicamente significativos.

2. El Problema que Origina la Investigación

Toda investigación científica parte de una tensión no resuelta entre lo que se sabe y lo que se necesita saber. En este caso, esa tensión se constituye en tres niveles que conviene distinguir con precisión pedagógica.

2.1 El problema sanitario de fondo

Las enfermedades crónicas afectan a una de cada tres personas en el mundo, y hasta al 60% de la población en países industrializados. Su carga asistencial crece de manera sostenida por el envejecimiento poblacional y los cambios en los patrones de consumo. La atención de estas condiciones está marcada por una incertidumbre estructural —no siempre es predecible si un paciente responderá al tratamiento seleccionado, ni si esa respuesta será la más eficiente— y por dos fenómenos de calidad bien documentados en la literatura de gestión sanitaria: la coexistencia de infrautilización y sobreutilización de servicios, y la variabilidad en la calidad entre proveedores que los indicadores convencionales —centrados en procesos clínicos y desenlaces biomédicos— rara vez logran capturar.

2.2 El problema de medición

Los sistemas de salud miden tradicionalmente su desempeño a través de indicadores clínicos, administrativos y de proceso: tasas de mortalidad, reingresos, adherencia a protocolos, tiempos de espera. Lo que estos indicadores omiten sistemáticamente es la perspectiva del propio paciente sobre su estado de salud y sobre su experiencia con el sistema. Los PROMs (medidas de resultado informadas por el paciente) y los PREMs (medidas de experiencia informadas por el paciente) existen como instrumentos desde hace más de veinte años, pero su adopción masiva y sistemática —más allá de la oncología y la ortopedia, donde están mejor establecidos— es reciente y, en el campo de las enfermedades crónicas, prácticamente inexistente a escala poblacional.

2.3 El problema específico no resuelto

Aquí reside el núcleo de la contribución original del estudio. Aun aceptando el valor conceptual de los PROMs y PREMs, la literatura previa presentaba tres vacíos concretos que el protocolo identifica con precisión: (1) no existía evidencia sobre si la recolección digital de PROMs y PREMs en una muestra poblacional amplia genera una respuesta representativa del conjunto de pacientes crónicos —es decir, si quienes responden se parecen a quienes no responden—; (2) no se había explorado si esos datos, agregados a escala de sistema, permiten identificar atención de bajo valor más allá del ámbito oncológico; y (3) no había evidencia sobre cómo reaccionan los pacientes con enfermedades crónicas cuando reciben de regreso, de forma sistemática y comprensible, sus propios resultados comparados con un grupo de pares. PROMchronic fue diseñado específicamente para responder estas tres preguntas, no de manera genérica sino con metodología explícita para cada una.

3. Marco Conceptual: Tres Preguntas, Tres Tradiciones

Desde el punto de vista pedagógico, resulta útil reconocer que cada una de las tres preguntas de investigación del estudio se inscribe en una tradición conceptual distinta de la literatura en salud, aunque el protocolo las integra en un único diseño metodológico.

3.1 Primera pregunta: representatividad y evaluación del desempeño del sistema de salud (HSPA)

La primera pregunta —¿pueden los ePROMs y ePREMs usarse para la evaluación del desempeño del sistema de salud?— pertenece a la tradición de la epidemiología de servicios de salud y a la economía de la salud aplicada a la medición de calidad poblacional. El desafío metodológico central es el sesgo de no respuesta: quienes eligen participar en encuestas pueden sistemáticamente diferir de quienes no participan, por edad, sexo, gravedad de su enfermedad o nivel de alfabetización digital, entre otros factores. Si ese sesgo no se corrige, cualquier conclusión extraída de los datos recolectados carecería de validez externa para el conjunto de la población con la enfermedad.

3.2 Segunda pregunta: variación en el valor de la atención

La segunda pregunta —¿se puede identificar variación en el valor de la atención a partir de PROMs y PREMs?— se inscribe directamente en la tradición de la atención sanitaria basada en valor (Value-Based Health Care, VBHC), formulada originalmente por Michael Porter y Elizabeth Teisberg, y en la literatura sobre identificación de cuidado de bajo valor (low-value care) que ha cobrado fuerza creciente en la última década. Esta es la pregunta de mayor interés directo para la gestión clínica y la planificación sanitaria, porque busca construir un indicador operativo —combinando resultados, experiencia y, eventualmente, costos— capaz de distinguir entre atención de alto y bajo valor sin depender exclusivamente de indicadores de proceso.

3.3 Tercera pregunta: retroalimentación al paciente y empoderamiento

La tercera pregunta —¿cuáles son las ventajas y desventajas de devolver al paciente sus propios resultados (retroalimentación de PRO)?— pertenece a la tradición de la toma de decisiones compartida y del empoderamiento del paciente (patient activation). Aquí el estudio examina no solo si la información es comprensible y útil, sino también si genera reacciones emocionales negativas cuando los resultados de un paciente son peores que los de su grupo de pares —una consideración ética y de bienestar del paciente poco explorada en los estudios previos de PROMs.

4. Diseño Metodológico: Estructura Pedagógica

4.1 Tipo de estudio y población

Se trata de un estudio de cohorte prospectivo observacional, sin intervención terapéutica, que sigue durante un año a pacientes con cuatro condiciones crónicas: asma, enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), diabetes tipo 1 y 2, y enfermedad de las arterias coronarias. La población se recluta a través de BARMER, una aseguradora pública alemana que cubre más del 10% de la población del país, lo que aporta al estudio una escala y una representatividad potencial que rara vez se alcanza en investigación sobre PROMs, generalmente limitada a cohortes clínicas de un solo centro asistencial.

4.2 Tamaño muestral y trayectoria esperada de participación

La carta de invitación inicial se envía a 200.000 personas aseguradas (50.000 por patología). Sobre la base de experiencia previa con tasas de respuesta a invitaciones de aseguradoras (aproximadamente 30%), y de la proporción esperada de participantes que completan el seguimiento longitudinal completo (alrededor del 40% de los primeros respondedores), el equipo proyecta un conjunto de datos completo para 16.000 participantes al final del año de seguimiento. Esta estimación, explicitada con transparencia en el protocolo, ilustra un principio metodológico central en los estudios poblacionales de salud digital: la atrición esperada debe planificarse desde el diseño, no descubrirse durante la ejecución.

Etapa de la cohorte	Definición	Proporción esperada
Todos los pacientes	Población asegurada por BARMER con la enfermedad crónica de interés	Población base
Pacientes invitados	Reciben la carta de invitación inicial	200.000 (50.000 por enfermedad)
Primeros respondedores	Completan el primer período de encuesta y dan consentimiento	~30% de invitados
Participantes habituales	Completan al menos 3 de los 4 períodos de encuesta	~40% de primeros respondedores
Participantes completos	Completan los 4 períodos trimestrales	Subconjunto de habituales

Cuadro 1. Estructura de subgrupos de la cohorte PROMchronic según estado de respuesta

4.3 Instrumentos seleccionados: una lección de rigor metodológico

Uno de los aportes pedagógicamente más valiosos del protocolo es la explicitación de los criterios de selección de instrumentos PROM y PREM, un paso que con frecuencia se omite en otros estudios. Los criterios aplicados fueron: brevedad (máximo 60 ítems por período, 15 minutos de respuesta), disponibilidad validada en alemán, costos de licencia razonables para uso académico (menor a 5.000 dólares), existencia de un sistema de puntuación que permita generar retroalimentación, y cobertura de las dimensiones física, mental y social de la salud combinando instrumentos genéricos y específicos de enfermedad.

La selección final combina un instrumento genérico —la puntuación de preferencia PROMIS (PROPr), comparable entre todas las enfermedades— con instrumentos específicos por patología: el AIRQ para asma, el CCQ para EPOC, el PAID-5 para diabetes, y el SAQ-7 junto con la Escala de Disnea de Rose para enfermedad coronaria. Para la experiencia del paciente se utiliza el componente de capacidad de respuesta del cuestionario IPHA, validado en pacientes crónicos en Alemania. Esta arquitectura de instrumentos —genéricos para comparabilidad, específicos para sensibilidad clínica— es un patrón replicable para cualquier diseño de evaluación de resultados centrada en el paciente.

4.4 El marco de valor de la atención: una innovación operativa

El estudio propone un marco operativo simple y replicable para clasificar la atención según valor: cuando tanto los PROMs como los PREMs de un paciente se ubican en el promedio o por encima (hasta una desviación estándar), se sospecha atención de alto valor; cuando ambos se ubican más de una desviación estándar por debajo del promedio, se sospecha atención de bajo valor. La incorporación posterior de datos de costos, provenientes de los registros de la aseguradora, añade una tercera dimensión que permite distinguir con mayor precisión entre pacientes que reciben atención de bajo valor (peores resultados, mayor costo) y de alto valor (mejores resultados, costo eficiente).

Valor pedagógico de este marco: La combinación de resultado clínico autoinformado, experiencia del paciente y costo constituye una operacionalización accesible del concepto de Value-Based Health Care, trasladable a otros contextos institucionales y de especialización sin requerir instrumentos de gran complejidad técnica.

4.5 La intervención de retroalimentación: diseño centrado en el paciente

Todos los participantes reciben, después de cada período de encuesta a partir del segundo, un informe individual en formato PDF que combina gráficos de línea (evolución temporal de sus propios resultados), comparación visual con un grupo de pares ajustado por enfermedad, sexo y franja etaria, y explicación textual breve. El informe indica explícitamente cuándo los resultados del paciente son peores que los de su grupo de pares, aclarando que esto no necesariamente implica mal estado de salud, y remite al médico tratante como interlocutor natural para discutir los hallazgos. Esta decisión de diseño —combinar gráfico, texto y comparación social, evitando alarmar innecesariamente al paciente— refleja literatura previa sobre comprensibilidad de informes de salud y constituye un ejemplo aplicable a cualquier programa institucional de devolución de resultados a pacientes.

5. Consideraciones Éticas y de Gobernanza de Datos

El protocolo fue aprobado por el Comité de Ética de la Charité de Berlín y se ajusta al Reglamento General de Protección de Datos europeo (RGPD). Su arquitectura de gobernanza de datos merece atención pedagógica específica porque resuelve, de forma elegante, una tensión habitual en la investigación con datos de salud: cómo vincular información clínica y de aseguramiento sin comprometer la identidad del paciente.

• el consentimiento para participar en las encuestas es separado del consentimiento para vincular los datos del seguro médico; este último es opcional y no condiciona la participación en el estudio. Doble consentimiento independiente:
• la aseguradora BARMER genera los seudónimos siguiendo un estándar universal y es la única entidad capaz de reidentificar a los participantes; los institutos de investigación reciben únicamente datos ya despojados de identificadores. Seudonimización gestionada por un tercero:
• los participantes pueden retirar su consentimiento en cualquier momento sin justificar el motivo, lo que implica la eliminación completa de sus datos. Retiro sin penalización:
• los datos seudonimizados se conservan durante el período de análisis (dos años) y posteriormente se archivan por diez años adicionales, siguiendo las recomendaciones internacionales de buenas prácticas en análisis de datos secundarios. Plazos definidos de conservación:

Este diseño de gobernanza es un modelo replicable para cualquier estudio que busque combinar datos reportados directamente por el paciente con registros administrativos o de aseguramiento, una arquitectura cada vez más relevante en sistemas de salud con historia clínica electrónica y aseguramiento digitalizado, como crecientemente ocurre también en el contexto argentino.

6. Limitaciones Reconocidas: Una Lección de Honestidad Metodológica

El protocolo explicita con notable franqueza sus propias limitaciones, una práctica que merece destacarse pedagógicamente porque es infrecuente en la literatura aplicada y constituye, en sí misma, una buena práctica de comunicación científica.

• los pacientes que eligen participar pueden diferir sistemáticamente de quienes no lo hacen; el reclutamiento masivo y aleatorio a través de la aseguradora busca mitigar, sin eliminar, este riesgo. Sesgo de no respuesta:
• al estar la encuesta disponible solo en alemán, las personas que no dominan ese idioma —incluidas comunidades migrantes relevantes en Alemania, como hablantes de turco o ruso— quedan excluidas, una limitación que los autores no pudieron resolver por la escasa disponibilidad de instrumentos PROM validados en otros idiomas. Sesgo de idioma:
• es posible que quienes responden a las encuestas tengan sistemáticamente mejores resultados de salud que quienes no responden, un efecto que no puede evaluarse sin datos comparables de los no respondedores. Sesgo de mejores resultados entre respondedores:
• la literatura sugiere que el solo hecho de ser monitoreado mediante PROMs puede mejorar los resultados de salud, lo que introduce un factor de confusión difícil de aislar del efecto de la retroalimentación en sí. Efecto del propio monitoreo (efecto Hawthorne):

7. Implicancias para la Gestión Sanitaria: Lectura Aplicada

Más allá de su contribución académica específica, PROMchronic ofrece un conjunto de lecciones aplicables a la gestión de organizaciones de salud y al diseño de políticas de calidad asistencial, particularmente relevantes en el contexto de sistemas de salud fragmentados y con aseguramiento múltiple, como el argentino.

7.1 La medición de valor requiere la voz del paciente

El estudio demuestra que es metodológicamente posible construir, a partir de instrumentos validados, breves y de bajo costo de licencia, un indicador operativo de valor de la atención que incorpore directamente la perspectiva del paciente, complementando —no reemplazando— los indicadores clínicos y administrativos tradicionales. Esta es una contribución directa a la agenda de reducción de variabilidad injustificada en la práctica médica: los PROMs y PREMs ofrecen una vía adicional, centrada en el paciente, para identificar atención de bajo valor que los indicadores de proceso por sí solos no logran capturar.

7.2 La escala poblacional es alcanzable con aseguradoras como socio estratégico

La alianza con una aseguradora de cobertura masiva permite alcanzar una escala de reclutamiento y de vinculación de datos administrativos que ningún estudio clínico unicéntrico podría lograr. Para sistemas de salud con múltiples financiadores —como el argentino, con sus tres subsectores—, este modelo sugiere que las obras sociales y las empresas de medicina prepaga podrían constituir socios estratégicos para programas de medición de resultados reportados por el paciente a escala poblacional, en lugar de limitar estas iniciativas a proyectos institucionales aislados.

7.3 La retroalimentación al paciente debe diseñarse, no improvisarse

El cuidado puesto en el diseño del informe de retroalimentación —combinación de gráfico, texto, comparación social y remisión al médico tratante— es trasladable a cualquier iniciativa institucional de devolución de resultados a pacientes, desde programas de gestión de enfermedades crónicas hasta portales de paciente en historia clínica electrónica. La consideración explícita del posible impacto emocional negativo de la retroalimentación es, además, un recordatorio de que medir y devolver información al paciente es una intervención clínica en sí misma, con beneficios y riesgos que deben evaluarse con el mismo rigor que cualquier otra intervención sanitaria.

7.4 La comparabilidad internacional como objetivo estratégico

Al alinear deliberadamente su selección de instrumentos con la iniciativa PaRIS de la OCDE, el equipo de PROMchronic posiciona a Alemania para integrarse en el futuro a comparaciones internacionales de desempeño sanitario centradas en el paciente. Esta decisión metodológica —elegir instrumentos no solo por sus propiedades psicométricas sino también por su comparabilidad internacional— es una lección de planificación estratégica de la investigación aplicable a cualquier país, incluida Argentina, que aspire a posicionar su evidencia sanitaria en el concierto de la evaluación comparada internacional.

8. Síntesis Final

PROMchronic es, antes que un estudio con resultados ya disponibles, un protocolo de investigación: su valor reside en el diseño metodológico que propone, no todavía en hallazgos concluyentes, dado que la recolección de datos comenzó en octubre de 2023 y los resultados definitivos estaban previstos para 2025. Su contribución conceptual más relevante es demostrar que es posible, con instrumentos breves, validados y de costo razonable, construir a escala poblacional un sistema de medición de resultados y experiencias reportados por el paciente que simultáneamente evalúe la representatividad de la respuesta, identifique atención de bajo valor, y devuelva información útil y comprensible al propio paciente.

Para la agenda de reducción de variabilidad en la práctica médica, este protocolo aporta una pieza metodológica complementaria a las estrategias clásicas —auditoría clínica, guías de práctica, sistemas de información administrativa—: la incorporación sistemática y a gran escala de la perspectiva del paciente como fuente de evidencia sobre el valor real de la atención recibida. En este sentido, PROMchronic no solo responde preguntas específicas sobre el sistema de salud alemán, sino que ofrece un modelo metodológico replicable para cualquier sistema de salud que busque medir, gestionar y eventualmente reducir la variabilidad de la atención desde la experiencia directa de quienes la reciben.

Idea central para retener: Los PROMs y PREMs, cuando se recolectan de forma sistemática, validada y a escala poblacional, constituyen una fuente de evidencia sobre el valor de la atención que complementa —y en ciertos aspectos supera— a los indicadores clínicos y administrativos tradicionales, porque capturan aquello que en última instancia importa al sistema de salud: cómo vive el paciente su enfermedad y su atención.

Referencia. Bibliográfica

Nikkhah J, Steinbeck V, Grobe TG, Breitkreuz T, Pross C, Busse R. Evaluation of the Use and Benefits of Population-Level Digitally Collected Patient-Reported Outcomes and Experiences in Patients With Chronic Diseases: Study Protocol of the PROMchronic Study. JMIR Res Protoc. 2024;13:e56487. doi:10.2196/56487. Registro: Registro Alemán de Ensayos Clínicos DRKS00031656.